全球首款基因编辑猪心脏获 FDA临床试验许可

近日，United Therapeutics宣布，FDA批准其异种心脏UHeart™的临床试验申请，这是全球首个获FDA批准进入人体临床试验的异种心脏。UHeart源自经10处基因编辑的猪的在研异种心脏，添加6个人类基因，4个猪基因被失活，以促进免疫接受和器官相容性，降低排斥风险。EXPRESS研究设计为无缝1/2/3期试验，先招募最多2名参与者，提供安全性和有效性数据后，研究可能扩大，以支持生物制剂许可申请。此前，UHeart已通过“同情使用通道”完成两例活体患者移植，首例存活约两个月，第二例存活约六周，公司及其合作者正在继续评估数据。