多款基因编辑药物进入确证性临床，国内首款上市将花落谁家？

2023年12月，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy获FDA批准上市，开启商业化时代。今年4月，Intellia的体内CRISPR疗法lonvo-z成为全球首个报告Ⅲ期阳性数据的体内基因编辑候选药物，有望2027年上市。国内基因编辑赛道正加速追赶，已有企业完成确证性临床。尧唐生物专注开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物，截至今年5月，已有6条管线进入临床阶段。其中，YOLT-203获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型体内基因编辑疗法确证性临床试验，IIT研究显示疗效持久稳定；YOLT-202获FDA批准开展Ⅱ/Ⅲ期临床研究，初步IIT研究显示AAT水平可达到正常范围；YOLT-201已完成Ⅰ/Ⅱa期临床所有患者给药。