华毅乐健：血友病A基因疗法积极临床数据公布

4月23日华毅乐健宣布，在世界血友病大会上研究者总结了血友病A基因疗法GS1191-0445注射液IIT研究及1/2期注册临床试验的长期疗效与安全性数据。该注射液已开展1项IIT研究和2项注册临床试验，共入组76例受试者。IIT研究评估了不同剂量单次静脉给药情况，1/2期验证了目标剂量疗效和安全性。结果显示，IIT研究和1/2期注册临床试验52周年化出血率较基线明显降低，最高降99.4%，不良事件多为1-2级，规律用免疫抑制剂可增强FⅧ活性持久性、降低免疫原性。GS1191-0445是腺相关病毒基因治疗在研药，可实现FⅧ内源性持续表达，有望从源头降低长期并发问题，已获NMPA纳入突破性治疗品种，进入3期临床。