降血脂“一针管终身”？重磅数据来了

《新英格兰医学杂志》最近公布了针对家族性高胆固醇血症的基因编辑降脂疗法VERVE-102的I期临床数据。该疗法通过单次静脉输注，有效降低了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，最大降幅达62%，疗效持续至少18个月。VERVE-102通过关闭引起高脂血症的关键基因PCSK9，理论上能够实现“一针管终身”的效果。这项研究共招募了35名患者，其中71%的患者在使用大剂量他汀和其他口服降脂药后，LDL-C仍居高不下。结果显示，不同剂量的VERVE-102治疗后，患者的LDL-C平均降低9%至62%。专家认为，这标志着基因工程疗法在治疗慢性疾病中迈出了重要一步，具有医学史意义。新疗法可能从基因层面为患者提供终生保护，极大改变降血脂的基本逻辑。