曾以279万元/针创中国最高药价记录的信念医药研发的基因治疗药物波哌达可基注射液,用于治疗血友病,2025年4月获批上市后陷入卖不出去的窘境,目前国内尚无患者付费使用,均通过临床试验入组用药。今年6月初,该药降价至139万元及以下,部分省市叠加惠民保报销后患者自付约100万元,降价后已有多位患者咨询用药事宜。受访患者因价格高及缺乏长期疗效和安全性数据而犹豫,多位与会人士认为纳入医保或探索多元支付可缓解支付压力,也有人认为可吸引海外患者反哺国内。长期关注基因治疗的血友病患者孙鲁庆表示,基因疗法对大部分人来说还是太贵。