强生(JNJ.US)肺动脉高压新药获批新适应症

11月5日，国家药监局批准强生马昔腾坦分散片上市，推测用于儿童肺动脉高压。该药基于TOMORROW III期临床试验数据，纳入148名2至18岁患者，对比标准治疗组。结果显示，马昔腾坦药代动力学特征与成人一致，虽在疾病进展、住院及死亡风险等硬性终点上未显示出统计学显著差异，但在关键生物标志物NT-proBNP控制及生活质量改善方面表现积极。特别是第24周时，患儿及家长报告的生活质量均有临床意义的显著提升（P值分别为0.043和0.020）。此外，药物安全性良好，与成人人群所见一致，平均治疗时长优于对照组。此次获批填补了儿童肺动脉高压治疗领域的空白，为患儿提供了新的治疗选择，体现了强生在罕见病及儿科药物研发上的重要进展。