辉瑞长效血友病疗法获批新适应症

2026年11月5日，国家药监局批准辉瑞马塔西单抗新适应症上市，推测用于12岁及以上伴抑制物的A型或B型血友病患者。该药靶向组织因子途径抑制物（TFPI），通过皮下注射每周给药一次，旨在重建止血平衡。此前BASIS KIDS研究显示，其在儿童患者中显著降低年化出血率，疗效优于常规预防或按需治疗。马塔西单抗已于2024年在美欧获批，是当地首个抗TFPI及预充式自动注射笔给药的血友病药物。2025年11月，该药在中国首次获批，用于体重≥35kg的12岁以上无抑制物重型患者。此次2026年11月的最新获批，进一步扩展了其在中国伴抑制物患者群体中的应用，为这类难治性血友病患者提供了更便捷、高效的预防治疗新选择，标志着中国血友病治疗领域的又一重要进展。