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至善唯新法布雷病AAV基因疗法ZS805注射液国内获批临床

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2024-02-01 08:44

四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获临床试验默示许可,即将开展临床I/II期试验,成为全球首个获批临床的法布雷病基因治疗药物。ZS805利用rAAV载体搭载优化后的α-半乳糖苷酶A基因,在肝脏细胞中特异表达并高效分泌,可望为法布雷病患者提供更安全有效的治疗选择。