一针350万美元，CSL和uniQure B型血友病基因疗法三年数据公布

CSL和uniQure推出的B型血友病基因疗法Hemgenix标价350万美元，其三年随访数据显示平均年化出血率下降64%，所有患者至少出现过一次副作用。该疗法已获美国FDA批准，成为首款治疗B型血友病成人患者的基因疗法。