欧盟委员会批准首款基因编辑疗法上市

欧盟委员会批准首款CRISPR基因编辑疗法Exa-cel（CASGEVY™）上市，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。该疗法通过体外编辑患者造血干细胞基因，提高HbF表达，缓解症状，具有高特异性和安全性。