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健达九州基因治疗药物GA001首例受试者完成初次安全性评估

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2024-02-25 18:03

健达九州自主研发的基因治疗药物GA001完成首例视网膜变性致盲患者安全性评估,未观察到不良事件,患者症状有改善。该药物通过光遗传学技术恢复视力,具有广泛应用前景,正招募更多患者参与试验。