425万美元/剂，细胞基因治疗药物Lenmeldy跃升最贵药物榜首

细胞基因治疗药物Lenmeldy成为最贵药物，治疗异染性脑白质营养不良，美国FDA已批准，基于慢病毒载体和自体CD34+细胞，可使患者运动功能和认知发育得以保留，成为唯一适合治疗早发异染性脑白质营养不良儿童的药物。