司美替尼治疗中国儿童神经纤维瘤患者的I期临床数据

中国研究团队发布了司美替尼治疗伴丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病患者的Ⅰ期临床试验结果，该研究评估了药物在中国患者中的安全性、药代动力学和有效性，为临床治疗提供了更多证据。该研究纳入16例3~18岁患者，口服司美替尼治疗，主要终点未明确。此研究对于无法手术的NF1患者具有重要意义。