国内首款治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的IIT临床研究完成首例受试者给药

国内首款治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的ASO药物FY015A完成首例受试者给药，初步显示良好的安全性和耐受性。该药物由安天圣施开发，旨在纠正基因缺陷，为SCA患者提供新的治疗选择。此次进展对SCA患者具有重要意义，安天圣施与企鹅之家合作，共同关注并支持SCA患者群体。