基因编辑疗法开发商Intellia Therapeutics公布CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据

Intellia Therapeutics公布其CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001最新临床数据，成功重复给药并完成临床概念验证。三名ATTR淀粉样变性患者接受治疗后，血清TTR蛋白水平大幅降低，且耐受性良好。该疗法有望成为首个单次给药治疗ATTR淀粉样变性的方法，目前正在评估用于治疗心肌病型和遗传性ATTR淀粉样变性的患者。