罕见病患者参与发起新药研发，已完成受试给药

罕见病患者阿泽发起新药研发，联合资深医疗产业从业者成立专注SCA3的私募股权基金，推动国内首条由患者发起的SCA3基因治疗药物研发管线成立。该药物FY015A已完成两例受试者给药，为SCA3患者带来希望。此举对中国罕见病领域具有突破性意义。