无义突变通读疗法为罕见遗传疾病提供治疗新思路

无义突变通读疗法为罕见遗传病提供新治疗思路，通过通读机制使翻译越过突变终止密码子，产生全长多肽，避免翻译提前中止。该疗法包括小分子药和tRNA两种技术路线。