基因疗法公司Passage Bio宣布欧盟委员会授予PBKR03治疗Krabbe病孤儿药称号

2021年4月5日，专注于开发罕见单基因中枢神经系统（CNS）疾病转化疗法的临床阶段基因药物公司Passage Bio, Inc.宣布，欧盟委员会已授予治疗Krabbe病腺相关病毒（AAV）递送基因疗法PBKR03孤儿药称号。这一指定是基于欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的积极意见。公司计划在上半年启动临床试验项目GALax-C，研究PBKR03作为早期婴儿Krabbe病的治疗方法。