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制药公司Reneo Pharmaceuticals宣布FDA授予REN001治疗原发性线粒体肌病患者的快速通道指定

biospace 等信源发布 2021-03-24 22:08

2021年3月24日,专注于罕见遗传线粒体疾病患者疗法开发的临床阶段制药公司Reneo Pharmaceuticals, Inc.宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予REN001治疗原发性线粒体肌病(PMM)患者的快速通道指定。REN001是一种口服选择性过氧化物酶体增殖物激活受体delta(PPARδ)激动剂,目前正在临床开发中,用于治疗三种罕见的遗传性线粒体疾病。