制药公司JCR Pharmaceuticals旗下IZCARGO®在日本获批治疗II型粘多糖贮积症

2021年3月23日，制药公司JCR Pharmaceuticals宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准IZCARGO®（pabinafusp alfa 10 mL，静脉滴注）用于治疗II型粘多糖贮积症（MPS II或Hunter综合征）。 IZCARGO®（以前称为JR-141）是一种重组的异氰酸酯-2-硫酸酯酶替代疗法（ERT），它依赖于JCR开发的专有技术J-BrainCargo®跨血脑屏障进行治疗（ BBB）。这是有史以来第一个获得批准的ERT，可通过静脉内给药穿透BBB，这对于具有溶酶体贮积症（LSD）的个体（如MPS II）具有潜在的改变生命的益处。