生物制药公司Fulcrum Therapeutics在研疗法FTX-6058 1期临床试验中期结果积极

2021年8月18日，生物制药公司Fulcrum Therapeutics宣布，其在研疗法FTX-6058在健康成人志愿者中进行的单次和多次剂量递增（SAD和MAD）1期临床试验获得积极中期结果。FTX-6058是一种强效和选择性EED小分子抑制剂，它通过靶向表观遗传学全新靶点，增加胎儿血红蛋白（HbF）的表达，有可能治疗多种血红蛋白病（例如镰刀型细胞贫血病和β-地中海贫血）。试验MAD部分的结果表明，在临床试验的最高剂量下，HBG mRNA和含有HbF的网织红细胞分别增加4.5倍和4.2倍。