生物技术公司Cellenkos宣布CK0803治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新药研究申请获得FDA批准

2022年9月21日，生物技术公司Cellenkos宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了其新药研究（IND）申请，以启动CK0803（神经营养性异体Treg细胞）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的1期安全性研究和1b期随机、双盲、安慰剂对照试验。即将进行的1期研究的主要目的是确定多剂量CK0803在ALS患者体内静脉注射的安全性和耐受性。1b期随机、双盲、安慰剂对照试验的目标是提供进一步的安全数据，并评估CK0803对功能和生存的综合评估（CAFS）的影响，该评估根据生存时间和ALS功能评分表-修订版（ALSFRS-R）的变化对患者的临床结果进行排名。