生物技术公司Prime Medicine宣布首个先导编辑器治疗眼科疾病的体内概念验证数据

2023年10月25日，生物技术公司Prime Medicine宣布最新临床前数据证明了先导编辑器（Prime Editors）能够有效和精确修复导致视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO adRP）的常见基因突变。新闻稿指出，这是首个先导编辑器治疗眼科疾病的体内概念验证数据。实验结果显示：针对RHO p.P23H突变，先导编辑器在高达70%的感光细胞中完成精准修复，针对RHO p.V345L或p.P347L突变，精准修复率为65%。只有少于0.5%的细胞在编辑靶点出现不想要的编辑。此外。其它实验结果显示，使用双AAV递送系统能够将先导编辑器有效递送到人类和小鼠的感光细胞中。对RHO基因的修复耐受性良好，未观察到视网膜厚度变化和胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因表达的变化。