2023年12月27日,生物制药公司Cytokinetic公布了Aficamten用于治疗症状性阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的关键III期临床试验SEQUOIA-HCM的阳性结果。SEQUOIA-HCM的研究结果表明,与安慰剂相比,Aficamten治疗能显著提高运动能力,经心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO2)增加,最小二乘均值差异为1.74(1.04-2.44)mL/kg/min(95% CI)(p=0.000002),Aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的,这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略,包括接受或未接受作为背景治疗的β-受体阻滞剂的患者。