生物技术公司Taysha宣布GAN基因疗法通过FDA审查

2023年2月1日，生物技术公司Taysha Gene Therapies宣布，FDA要求公司为巨轴索神经病（GAN）候选药物TSHA-120的生物许可申请进行双盲安慰剂对照试验。这一监管建议是在B类第二阶段结束会议之后提出的，在该会议上，FDA承认该公司使用32项运动功能测量（MFM-32）评估作为研究终点的计划是可以接受的。