华毅乐健宣布基因治疗血友病A GS1191-0445注射液I期注册临床试验完成首例受试者给药

2023年8月22日，苏州华毅乐健生物科技有限公司宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液的I期注册临床试验（项目号：GS1191-0445-GTHA-CN01）已顺利完成首例受试者给药。该临床I期研究为单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III研究的剂量。