生物技术公司Larimar Therapeutics宣布CTI-1601在弗里德里希共济失调患者中进行的为期四周试验25毫克队列的初步顶线数据

2023年5月15日，临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.宣布CTI-1601在弗里德里希共济失调患者中进行的为期四周安慰剂对照、剂量探索试验的25毫克队列的初步顶线数据。试验中25毫克组群的参与者（n=13）被随机分配接受25毫克CTI-1601（n=9）或安慰剂（n=4）的皮下注射。该队列的数据表明，CTI-1601的耐受性普遍良好，与安慰剂相比，在所有被评估的组织（皮肤和口腔细胞）中，第14天的frataxin（FXN）水平较基线有所提高。