生物技术公司Larimar Therapeutics宣布FDA批准进入CTI-1601治疗Friedreich共济失调症2期50毫克组试验并启动开放标签扩展试验

2023年7月25日，临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司在Friedreich共济失调症患者中进行的为期四周、安慰剂对照的CTI-1601 2期剂量探索试验进入50毫克组试验，在试验的前14天，参与者将每天服药一次，然后隔天服药一次，直到第28天。此外，Larimar的开放标签扩展（OLE）试验也获得了FDA批准。Larimar通过了FDA对其部分临床试验的审查，其中包括2期试验中已完成的25毫克队列的非盲法安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）数据。