维亚臻生物siRNA新药VSA003拟纳入突破性治疗品种

2024年1月18日，CDE将维亚臻生物技术（上海）有限公司的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，该药物可用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症。VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，主要通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加对LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。据维亚臻报道，VSA003有望成为全球首个针对ANG3靶点的创新小核酸药物。本次VSA003注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种，有望进一步加速临床研究进程。