SILVER SPRING, Md., 8 de diciembre de 2023 /PRNewswire-HISPANIC PR WIRE/ -- Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó dos tratamientos importantes, Casgevy y Lyfgenia, que representan las primeras terapias génicas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) en pacientes de 12 años en adelante.

Silver Spring，MD，2023年12月8日/PRNewswire-西班牙裔PR WIRE/——今天，美国食品和药物管理局（FDA）批准了两种重要的治疗方法，Casgevy和Lyfgenia，这是第一种基于细胞的基因疗法，用于治疗12岁以上患者的镰状细胞贫血（SCD）。

Además, una de estas terapias, Casgevy, es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa para la edición del genoma, lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica. .

此外，其中一种疗法Casgevy是FDA批准的第一种使用一种新技术编辑基因组的治疗方法，这表明基因治疗领域取得了创新性进展。

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan aproximadamente a 100,000 personas en los Estados Unidos. Es más común en afroamericanos y, aunque menos prevalente, también afecta a hispanoamericanos. El problema principal de la anemia de células falciformes es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.

镰状细胞贫血是一组影响美国约10万人的遗传性血液疾病。它在非裔美国人中更常见，虽然不那么普遍，但也影响到西班牙裔美国人。镰状细胞贫血的主要问题是血红蛋白的突变，血红蛋白是一种存在于红细胞中的蛋白质，为身体组织提供氧气。

Esta mutación hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de 'hoz.' Estos glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca un dolor intenso y daño a los órganos, conocidos como episodios vasooclusivos (VOE, por sus siglas en inglés) o crisis vasooclusivas (VOC, por sus siglas en inglés).

这种突变使红细胞发育成新月形或“镰刀”形这些镰状红细胞限制血管内的流动，限制身体组织的氧气供应，导致严重疼痛和器官损伤，称为血管闭塞性发作（VOE）或血管闭塞性危机（VOC）。

La recurrencia de estos eventos o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura. .

这些事件或危机的再次发生可能导致危及生命的残疾或过早死亡。

'La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con muchas necesidades que no han sido atendidas. Nos alegra poder avanzar en este campo mediante la aprobación el día de hoy de dos terapias génicas basadas en células, especialmente por aquellas personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad', declaró la doctora Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

镰状细胞贫血是一种罕见的、虚弱的、危及生命的血液疾病，许多需求尚未得到满足。FDA生物产品评估和研究中心治疗产品办公室主任妮可·凡尔登博士说：“我们很高兴今天通过批准两种基于细胞的基因疗法，特别是那些生活因疾病而严重受损的人，在这一领域取得进展。”。

'La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas'. .

“基因疗法有望提供更具体和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”。

Casgevy, una terapia génica basada en células, está aprobada para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o mayores con crisis vasooclusivas recurrentes. Casgevy es la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología para la edición del genoma.

Casgevy是一种基于细胞的基因疗法，被批准用于治疗12岁或12岁以上复发性血管闭塞性危机患者的镰状细胞贫血。Casgevy是FDA批准的第一种使用CRISPR/Cas9的疗法，CRISPR/Cas9是一种编辑基因组的技术。

Las células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de los pacientes se modifican mediante la edición del genoma utilizando tecnología CRISPR/Cas9. .

患者的造血干细胞（血液）通过使用CRISPR/Cas9技术编辑基因组来改变。

La tecnología CRISPR/Cas9 puede dirigirse para cortar el ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN donde se cortó. Las células madre sanguíneas modificadas se trasplantan nuevamente al paciente, donde se injertan (se adhieren y multiplican) dentro de la médula ósea y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF), un tipo de hemoglobina que facilita el suministro de oxígeno.

CRISPR/Cas9技术可以用于在特定区域切割DNA，从而可以准确编辑（删除、添加或替换）切割的DNA。修饰后的血液干细胞再次移植到患者身上，在那里它们在骨髓中移植（粘附和繁殖），并增加胎儿血红蛋白（HBF）的产生，这是一种促进氧气供应的血红蛋白。

En pacientes con anemia de células falciformes, los niveles elevados de HbF previenen la formación de células falciformes en los glóbulos rojos..

在镰状细胞贫血患者中，高水平的HBF可防止红细胞中镰状细胞的形成。。

Lyfgenia es una terapia génica basada en células. Lyfgenia utiliza un vector lentiviral (vehículo de administración de genes) para la modificación genética y está aprobado para el tratamiento de pacientes de 12 años en adelante con anemia de células falciformes y antecedentes de episodios vasooclusivos.

Lyfgenia是一种基于细胞的基因疗法。Lyfgenia使用慢病毒载体（基因管理载体）进行基因改造，并被批准用于治疗12岁以上患有镰状细胞贫血和血管闭塞性事件史的患者。

Con Lyfgenia, las células madre sanguíneas del paciente se modifican genéticamente para producir HbAT87Q, una hemoglobina derivada de terapia genética que funciona de manera similar a la hemoglobina A, que es la hemoglobina adulta normal producida en personas no afectadas por la anemia de células falciformes.

使用Lyfgenia，患者的血液干细胞经过基因改造以产生HBAT87Q，HBAT87Q是一种来自基因治疗的血红蛋白，其功能类似于血红蛋白A，血红蛋白是在不受镰状细胞贫血影响的人中产生的正常成年血红蛋白。

Los glóbulos rojos que contienen HbAT87Q tienen un menor riesgo de formación de células falciformes y de oclusión del flujo sanguíneo. Estas células madre modificadas luego se suministran al paciente. .

含有HBAT87Q的红细胞形成镰状细胞和阻断血流的风险较低。这些经过修饰的干细胞随后被提供给患者。

Ambos productos se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y se administran en una única infusión como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas (sanguíneas). Antes del tratamiento, se recolectan las células madre del propio paciente y luego el paciente tiene que someterse a un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia de dosis alta), un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas con células modificadas en Casgevy y Lyfgenia.

这两种产品都是由患者自己的血液干细胞制成的，作为造血（血液）干细胞移植的一部分，这些干细胞经过改造并在一次输液中给药。在治疗之前，从患者自己那里收集干细胞，然后患者必须接受清髓调节（高剂量化疗），这一过程从骨髓中去除细胞，以便它们可以被Casgevy和Lyfgenia中修饰的细胞取代。

Los pacientes que recibieron Casgevy o Lyfgenia serán seguidos en un estudio a largo plazo para evaluar la inocuidad y eficacia de cada producto. .

接受Casgevy或Lyfgenia的患者将在一项长期研究中进行随访，以评估每种产品的安全性和有效性。

'Estas aprobaciones representan un avance médico importante con el uso de terapias génicas basadas en células innovadoras para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública', expresó el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

FDA生物产品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士说：“这些批准代表了一项重大的医学进步，利用创新的细胞基因疗法来治疗潜在的毁灭性疾病和改善公共卫生。”。

'Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para respaldar la aprobación, lo que refleja el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos inocuos y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana'..

“今天的行动是在对支持批准所需的科学和临床数据进行严格评估之后采取的，这反映了FDA致力于促进为对人类健康产生严重影响的疾病开发无害和有效的治疗方法。”。。

Datos que respaldan a Casgevy

支持Casgevy的数据

La inocuidad y eficacia de Casgevy se evaluaron en un estudio multicéntrico de un solo grupo continuo en pacientes adultos y adolescentes con SCD. Los pacientes tenían antecedentes de al menos dos VOC graves definidos por el protocolo durante cada uno de los dos años anteriores a la selección. El resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves de VOC durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.

Casgevy的安全性和有效性在一项针对成人和青少年SCD患者的连续单中心研究中进行了评估。患者在选择前两年中的每一年都有至少两次严重的VOC病史。有效性的主要结果是在24个月的随访期间，至少连续12个月没有严重的VOC发作。

Un total de 44 pacientes fueron tratados con Casgevy. De los 31 pacientes con tiempo de seguimiento suficiente para ser evaluables, 29 (93.5 %) lograron este resultado. Todos los pacientes tratados lograron un injerto exitoso y ningún paciente experimentó falla o rechazo del injerto. .

共有44名患者接受了Casgevy治疗。在31名随访时间足以评估的患者中，29人（93.5%）取得了这一结果。所有接受治疗的患者都成功移植，没有患者出现移植失败或排斥反应。

Los efectos secundarios más comunes fueron niveles bajos de plaquetas y glóbulos blancos, llagas en la boca, náuseas, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), dolor de cabeza y picazón.

最常见的副作用是血小板和白细胞水平低、口腔溃疡、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、发热性中性粒细胞减少症（发烧和白细胞计数低）、头痛和瘙痒。

Datos que respaldan a Lyfgenia

支持Lyfgenia的数据

La inocuidad y eficacia de Lyfgenia se basan en el análisis de datos de un estudio multicéntrico de 24 meses de duración y de un solo grupo en pacientes con anemia de células falciformes y antecedentes de VOE entre las edades de 12 y 50 años. La eficacia se evaluó en función de la resolución completa de los VOE (VOE-CR, por sus siglas en inglés) entre 6 y 18 meses después de la infusión de Lyfgenia.

LyfGenia的安全性和有效性基于对12至50岁镰状细胞贫血和VOE病史患者的24个月多中心和单组研究数据的分析。在输注Lyfgenia 6至18个月后，根据VOE-CR的完全分辨率评估疗效。

Veintiocho (88 %) de 32 pacientes lograron la VOE-CR durante este período. Los efectos secundarios más comunes incluyeron estomatitis (llagas en los labios, la boca y la garganta), niveles bajos de plaquetas, glóbulos blancos y rojos, y neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), consistente con la quimioterapia y la enfermedad subyacente.

在此期间，32名患者中有28人（88%）达到了VOE-CR。最常见的副作用包括口炎（嘴唇、口腔和喉咙疼痛）、血小板、白细胞和红细胞水平低以及与化疗和潜在疾病一致的发热性中性粒细胞减少症（发烧和白细胞计数低）。

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Se han producido tumores malignos hematológicos (cáncer de la sangre) en pacientes tratados con Lyfgenia. Se incluye un recuadro negro de advertencia en la etiqueta de Lyfgenia con información sobre este riesgo. Los pacientes que reciben este producto deben someterse a un seguimiento de por vida para detectar estas neoplasias malignas.

在接受Lyfgenia治疗的患者中发生了血液系统恶性肿瘤（血癌）。Lyfgenia标签上有一个黑色警告框，其中包含有关这种风险的信息。接受这种产品的患者必须接受终身监测，以检测这些恶性肿瘤。

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Tanto la solicitud de Casgevy como la de Lyfgenia recibieron designaciones de revisión prioritaria, medicamento huérfano, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa.

Casgevy和Lyfgenia的申请都被指定为优先审查、孤儿药、快速通道和先进的再生医学治疗。

La FDA otorgó la aprobación de Casgevy a Vertex Pharmaceuticals Inc. y la aprobación de Lyfgenia a Bluebird Bio Inc.

FDA向Vertex Pharmaceuticals Inc.授予Casgevy批准，并向Bluebird Bio Inc.授予Lyfgenia批准。

Media Contact: Gloria Sánchez-Contreras, 301-796-7686  Consumer: 888-INFO-FDA

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La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos.

美国食品和药物管理局是美国卫生和社会服务部的一个单位，通过确保兽医和人类药品、疫苗和其他供人类使用的生物产品以及医疗器械的保护、有效性和安全性来保护公共卫生。

La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco..

该股还负责保护和安全我国的食品、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的供应，并负责监管烟草产品。。

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FUENTE U.S. Food and Drug Administration

美国食品和药物管理局