AbstractMost protein-coding genes produce multiple protein isoforms; however, these isoforms are commonly neglected in drug discovery. The expression of protein isoforms can be specific to a disease, tissue and/or developmental stage, and this specific expression can be harnessed to achieve greater drug specificity than pan-targeting of all gene products and to enable improved treatments for diseases caused by aberrant protein isoform production.

摘要大多数蛋白质编码基因产生多种蛋白质同工型；然而，这些同工型在药物发现中通常被忽视。蛋白质同工型的表达可以对疾病，组织和/或发育阶段具有特异性，并且可以利用这种特异性表达来实现比所有基因产物的泛靶向更高的药物特异性，并且能够改进由异常蛋白质同工型产生引起的疾病的治疗。

In recent years, several protein isoform-centric therapeutics have been developed. Here, we collate these studies and clinical trials to highlight three distinct but overlapping modes of action for protein isoform-centric drugs: isoform switching, isoform introduction or depletion, and modulation of isoform activity.

近年来，已经开发了几种以蛋白质同工型为中心的疗法。在这里，我们整理了这些研究和临床试验，以突出以蛋白质同工型为中心的药物的三种不同但重叠的作用模式：同工型转换，同工型引入或消耗以及同工型活性的调节。

In addition, we discuss how protein isoforms can be used clinically as targets for cell type-specific drug delivery and immunotherapy, diagnostic biomarkers and sources of cancer neoantigens. Collectively, we emphasize the value of a focus on isoforms as a route to discovering drugs with greater specificity and fewer adverse effects.

此外，我们讨论了蛋白质同工型如何在临床上用作细胞类型特异性药物递送和免疫疗法，诊断生物标志物和癌症新抗原来源的靶标。总的来说，我们强调关注同工型作为发现具有更高特异性和更少不良反应的药物的途径的价值。

This approach could enable the targeting of proteins for which pan-inhibition of all isoforms is toxic and poorly tolerated..

这种方法可以靶向所有同工型的泛抑制有毒且耐受性差的蛋白质。。

Access through your institution

通过您的机构访问

Buy or subscribe

购买或订阅

This is a preview of subscription content, access via your institution

这是订阅内容的预览，可通过您的机构访问

Access options

访问选项

Access through your institution

通过您的机构访问

Access through your institution

通过您的机构访问

Change institution

变革机构

Buy or subscribe

购买或订阅

Access Nature and 54 other Nature Portfolio journalsGet Nature+, our best-value online-access subscription24,99 € / 30 dayscancel any timeLearn moreSubscription info for Chinese customersWe have a dedicated website for our Chinese customers. Please go to naturechina.com to subscribe to this journal.Go to naturechina.comBuy this articlePurchase on SpringerLinkInstant access to full article PDFBuy nowPrices may be subject to local taxes which are calculated during checkout.

Access Nature和54篇其他Nature Portfolio journalsGet Nature+，我们最有价值的在线订阅24,99欧元/30天，随时为中国客户获取更多订阅信息我们为中国客户提供了一个专门的网站。请访问naturechina.com订阅本期刊。访问naturechina.comBuy本文在Springerlink上购买即时访问完整文章PDFBuy now价格可能需要缴纳结帐时计算的地方税。

Additional access options:

其他访问选项：

Log in

登录

Learn about institutional subscriptions

了解机构订阅

Read our FAQs

阅读我们的常见问题

Contact customer support

联系客户支持

Fig. 1: Genes can give rise to multiple protein isoforms through alternative RNA splicing.Fig. 2: Three modes of action for function-dependent protein isoform-centric therapeutics.Fig. 3: Examples of function-dependent protein isoform-centric therapies.Fig. 4: Function-agnostic clinical uses for protein isoforms..

图1：基因可以通过替代RNA剪接产生多种蛋白质同种型。图2：功能依赖性蛋白质同工型中心疗法的三种作用模式。图3：功能依赖性蛋白质同种型中心疗法的例子。图4：蛋白质同工型的功能不可知临床用途。。

ReferencesHopkins, A. L. & Groom, C. R. The druggable genome. Nat. Rev. Drug Discov. 1, 727–730 (2002).Article

参考文献Hopkins，A.L。和Groom，C.R。可药用基因组。《药物目录》修订版。1727-730（2002）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Pan, Q., Shai, O., Lee, L. J., Frey, B. J. & Blencowe, B. J. Deep surveying of alternative splicing complexity in the human transcriptome by high-throughput sequencing. Nat. Genet. 40, 1413–1415 (2008). This article, together with Wang et al., 2008 (ref. 4), demonstrates that most genes undergo alternative splicing.Article .

Pan，Q.，Shai，O.，Lee，L.J.，Frey，B.J。＆Blencowe，B.J。通过高通量测序深入研究人类转录组中的可变剪接复杂性。纳特·吉内特。401413-1415（2008）。本文与Wang等人，2008（参考文献4）一起证明，大多数基因都经历了选择性剪接。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Sinitcyn, P. et al. Global detection of human variants and isoforms by deep proteome sequencing. Nat. Biotechnol. 41, 1776–1786 (2023). Provides evidence that most frame-preserving alternative splicing events give rise to detectable protein isoforms.Article

Sinitcyn，P。等人。通过深度蛋白质组测序对人类变体和同种型进行全面检测。美国国家生物技术公司。411776-1786（2023）。提供的证据表明，大多数保留框架的选择性剪接事件会产生可检测的蛋白质同工型。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Wang, E. T. et al. Alternative isoform regulation in human tissue transcriptomes. Nature 456, 470–476 (2008). This article, together with Pan et al., 2008 (ref. 2), demonstrates that most genes undergo alternative splicing and that alternative transcripts contribute substantially to total transcripts.Article .

Wang，E.T.等人。人体组织转录组中的替代同工型调控。《自然》456470–476（2008）。本文与Pan等人，2008（参考文献2）一起证明，大多数基因都经历了选择性剪接，并且替代转录本对总转录本的贡献很大。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Weatheritt, R. J., Sterne-Weiler, T. & Blencowe, B. J. The ribosome-engaged landscape of alternative splicing. Nat. Struct. Mol. Biol. 23, 1117–1123 (2016).Article

Weatheritt，R.J.，Sterne Weiler，T。＆Blencowe，B.J。核糖体参与选择性剪接的前景。自然结构。分子生物学。231117-1123（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Kjer-Hansen, P. & Weatheritt, R. J. The function of alternative splicing in the proteome: rewiring protein interactomes to put old functions into new contexts. Nat. Struct. Mol. Biol. 30, 1844–1856 (2023). Summarizes the way in which alternative splicing alters the interaction of proteins with all the major classes of biological macromolecule with impacts on almost every cellular processes.Article .

Kjer Hansen，P。＆Weatheritt，R.J。蛋白质组中选择性剪接的功能：重新连接蛋白质相互作用组以将旧功能置于新环境中。自然结构。分子生物学。301844-1856（2023）。总结了选择性剪接改变蛋白质与所有主要生物大分子相互作用的方式，几乎影响了每个细胞过程。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Onkal, R. et al. Alternative splicing of Nav1.5: an electrophysiological comparison of ‘neonatal’ and ‘adult’ isoforms and critical involvement of a lysine residue. J. Cell Physiol. 216, 716–726 (2008).Article

Onkal，R。等人。Nav1.5的可变剪接：“新生儿”和“成人”同工型的电生理比较以及赖氨酸残基的关键参与。J、 细胞生理学。216716-726（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Pang, P. D. et al. CRISPR-mediated expression of the fetal Scn5a isoform in adult mice causes conduction defects and arrhythmias. J. Am. Heart Assoc. 7, e010393 (2018).Article

Pang，P.D.等人，CRISPR介导的成年小鼠胎儿Scn5a亚型的表达导致传导缺陷和心律失常。J、 美国心脏协会第7号，e010393（2018）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Veerman, C. C. et al. Switch from fetal to adult SCN5A isoform in human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes unmasks the cellular phenotype of a conduction disease-causing mutation. J. Am. Heart Assoc. 6, e005135 (2017).Article

Veerman，C.C.等人在人类诱导的多能干细胞衍生的心肌细胞中从胎儿转换为成人SCN5A亚型揭示了传导疾病引起突变的细胞表型。J、 美国心脏协会第6号，e005135（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Freyermuth, F. et al. Splicing misregulation of SCN5A contributes to cardiac-conduction delay and heart arrhythmia in myotonic dystrophy. Nat. Commun. 7, 11067 (2016).Article

Freyermuth，F。等人。SCN5A的剪接失调会导致强直性营养不良的心脏传导延迟和心律失常。国家公社。711067（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Wang, R., Helbig, I., Edmondson, A. C., Lin, L. & Xing, Y. Splicing defects in rare diseases: transcriptomics and machine learning strategies towards genetic diagnosis. Brief. Bioinform. 24, bbad284 (2023).Article

Wang，R.，Helbig，I.，Edmondson，A.C.，Lin，L。＆Xing，Y。罕见疾病中的剪接缺陷：转录组学和遗传诊断的机器学习策略。简介。生物信息。24，bbad284（2023）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Li, Y. I. et al. RNA splicing is a primary link between genetic variation and disease. Science 352, 600–604 (2016).Article

Li，Y.I.等人。RNA剪接是遗传变异与疾病之间的主要联系。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lim, W. F. & Rinaldi, C. RNA transcript diversity in neuromuscular research. J. Neuromuscul. Dis. 10, 473–482 (2023).Article

Lim，W.F。＆Rinaldi，C。神经肌肉研究中的RNA转录本多样性。J、 神经肌肉。Dis。10473-482（2023）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Quesnel-Vallieres, M., Weatheritt, R. J., Cordes, S. P. & Blencowe, B. J. Autism spectrum disorder: insights into convergent mechanisms from transcriptomics. Nat. Rev. Genet. 20, 51–63 (2019).Article

Quesnel Vallieres，M.，Weatheritt，R.J.，Cordes，S.P。＆Blencowe，B.J。自闭症谱系障碍：从转录组学对趋同机制的见解。Genet自然Rev。20,51-63（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Bradley, R. K. & Anczukow, O. RNA splicing dysregulation and the hallmarks of cancer. Nat. Rev. Cancer 23, 135–155 (2023).Article

Bradley，R.K。＆Anczukow，O。RNA剪接失调和癌症的标志。《国家癌症评论》23135-155（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Krawczak, M. et al. Single base-pair substitutions in exon–intron junctions of human genes: nature, distribution, and consequences for mRNA splicing. Hum. Mutat. 28, 150–158 (2007).Article

Krawczak，M。等人。人类基因外显子-内含子连接中的单碱基对取代：mRNA剪接的性质，分布和后果。嗯。变异。28150-158（2007）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Vanoye, C. G. et al. Molecular and cellular context influences SCN8A variant function. JCI Insight 9, e177530 (2024).Article

。JCI Insight 9，e177530（2024）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Abayev-Avraham, M., Salzberg, Y., Gliksberg, D., Oren-Suissa, M. & Rosenzweig, R. DNAJB6 mutants display toxic gain of function through unregulated interaction with Hsp70 chaperones. Nat. Commun. 14, 7066 (2023).Article

。国家公社。147066（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Splawski, I. et al. Ca(V)1.2 calcium channel dysfunction causes a multisystem disorder including arrhythmia and autism. Cell 119, 19–31 (2004).Article

Splawski，I。等人Ca（V）1.2钙通道功能障碍会导致多系统疾病，包括心律失常和自闭症。细胞119，19-31（2004）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Graham, W. V. et al. Intracellular MLCK1 diversion reverses barrier loss to restore mucosal homeostasis. Nat. Med. 25, 690–700 (2019). Demonstrates that an isoform-specific IgCAM domain in MLCK1 can be targeted through rational drug design so MLCK1 is a possible target in treatment of gastrointestinal disease.Article .

Graham，W.V。等人。细胞内MLCK1转移逆转屏障损失以恢复粘膜稳态。《自然医学》25690-700（2019）。证明可以通过合理的药物设计靶向MLCK1中的同工型特异性IgCAM结构域，因此MLCK1可能是治疗胃肠道疾病的靶标。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Horowitz, A., Chanez-Paredes, S. D., Haest, X. & Turner, J. R. Paracellular permeability and tight junction regulation in gut health and disease. Nat. Rev. Gastroenterol. Hepatol. 20, 417–432 (2023).Article

Horowitz，A.，Chanez-Paredes，S.D.，Haest，X。＆Turner，J.R。肠道健康和疾病中的细胞旁通透性和紧密连接调节。胃肠病学国家修订版。肝脏。20417-432（2023）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Batista, N. J. et al. The molecular and cellular basis of Hutchinson–Gilford progeria syndrome and potential treatments. Genes 14, 602 (2023).Article

Batista，N.J.等人，《哈钦森-吉尔福德早衰综合征的分子和细胞基础及潜在治疗方法》。基因14602（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Nikom, D. & Zheng, S. Alternative splicing in neurodegenerative disease and the promise of RNA therapies. Nat. Rev. Neurosci. 24, 457–473 (2023).Article

Nikom，D。＆Zheng，S。神经退行性疾病中的选择性剪接和RNA疗法的前景。。24457-473（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Baralle, M. & Baralle, F. E. Alternative splicing and liver disease. Ann. Hepatol. 26, 100534 (2021).Article

Baralle，M。＆Baralle，F.E。选择性剪接和肝病。安。希沃特。26100534（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Ren, P. et al. Alternative splicing: a new cause and potential therapeutic target in autoimmune disease. Front. Immunol. 12, 713540 (2021).Article

Ren，P。等。选择性剪接：自身免疫性疾病的新病因和潜在治疗靶点。正面。免疫。12713540（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Hoy, S. M. Nusinersen: first global approval. Drugs 77, 473–479 (2017).Article

Hoy，S.M.Nusinersen：首次全球批准。药物77473-479（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Kim, J. et al. Patient-customized oligonucleotide therapy for a rare genetic disease. N. Engl. J. Med. 381, 1644–1652 (2019).Article

。N、 英语。J、 医学3811644-1652（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Scaglioni, D. et al. The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. Acta Neuropathol. Commun. 9, 7 (2021).Article

Scaglioni，D。等人。反义寡核苷酸golodirsen的给药可减少杜兴氏肌营养不良症患者的病理再生。神经病学报。Commun公司。9，7（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Singh, R. N., Ottesen, E. W. & Singh, N. N. The first orally deliverable small molecule for the treatment of spinal muscular atrophy. Neurosci. Insights 15, 2633105520973985 (2020).Article

Singh，R.N.，Ottesen，E.W。＆Singh，N.N。第一个用于治疗脊髓性肌萎缩症的口服可递送小分子。神经科学。见解152633105520973985（2020）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Eriksson, M. et al. Recurrent de novo point mutations in lamin A cause Hutchinson–Gilford progeria syndrome. Nature 423, 293–298 (2003).Article

Eriksson，M。等人。层粘连蛋白A中反复出现的从头突变会导致Hutchinson-Gilford早衰综合征。自然423293-298（2003）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Parthasarathy, S. et al. A recurrent de novo splice site variant involving DNM1 exon 10a causes developmental and epileptic encephalopathy through a dominant-negative mechanism. Am. J. Hum. Genet. 109, 2253–2269 (2022).Article

。上午J。嗯。Genet。1092253-2269（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bolduc, V. et al. A recurrent COL6A1 pseudoexon insertion causes muscular dystrophy and is effectively targeted by splice-correction therapies. JCI Insight 4, e124403 (2019).Article

。JCI Insight 4，e124403（2019）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Chen, X. et al. Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome. Nature 628, 818–825 (2024). Demonstrates the use of ASOs to favour the production of one of two endogenously occurring CACNA1C isoforms that are functionally similar when the other isoform contains pathogenic gain-of-function mutations.

Chen，X。等。Timothy综合征的反义寡核苷酸治疗方法。自然628818-825（2024）。证明了使用ASO有利于产生两种内源性CACNA1C同工型中的一种，当另一种同工型包含致病性功能获得突变时，它们的功能相似。

This alleviates disease-relevant neural pathophysiology in rat transplant disease models for Timothy syndrome type 1.Article .

。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Gupta, D. et al. Modulation of pro-inflammatory IL-6 trans-signaling axis by splice switching oligonucleotides as a therapeutic modality in inflammation. Cells 12, 2285 (2023).Article

。细胞122285（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Cruse, G. et al. Exon skipping of FcεRIβ eliminates expression of the high-affinity IgE receptor in mast cells with therapeutic potential for allergy. Proc. Natl Acad. Sci. USA 113, 14115–14120 (2016).Article

Cruse，G。等人。FcεRIβ的外显子跳跃消除了肥大细胞中高亲和力IgE受体的表达，具有治疗过敏的潜力。Proc。国家科学院。科学。美国11314115-14120（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Koblan, L. W. et al. In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice. Nature 589, 608–614 (2021). Demonstrates the use of DNA base editors to correct the progeria-causing mutation LMNA c.1824C>T and to extend lifespan in mouse models.Article

Koblan，L.W.等人，《体内碱基编辑拯救小鼠的Hutchinson-Gilford早衰综合征》。自然589608-614（2021）。展示了使用DNA碱基编辑器来纠正导致早衰的突变LMNA c.1824C T，并延长小鼠模型的寿命。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Weldon, C. et al. Specific G-quadruplex ligands modulate the alternative splicing of Bcl-X. Nucleic Acids Res. 46, 886–896 (2018).Article

Weldon，C。等人。特定的G-四联体配体调节Bcl-X的选择性剪接。核酸研究46886-896（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Muniz, J. A. et al. SMaRT modulation of tau isoforms rescues cognitive and motor impairments in a preclinical model of tauopathy. Front. Bioeng. Biotechnol. 10, 951384 (2022).Article

Muniz，J.A。等人。tau亚型的智能调节可以挽救tau蛋白病临床前模型中的认知和运动障碍。正面。。生物技术。10951384（2022）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Catenacci, D. V. T. et al. Phase I escalation and expansion study of bemarituzumab (FPA144) in patients with advanced solid tumors and FGFR2b-selected gastroesophageal adenocarcinoma. J. Clin. Oncol. 38, 2418–2426 (2020).Article

Catenacci，D.V.T.等人。贝马利妥珠单抗（FPA144）在晚期实体瘤和FGFR2b选择的胃食管腺癌患者中的I期升级和扩展研究。J、 临床。Oncol公司。382418-2426（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Sparks, R. et al. A specific small-molecule inhibitor of protein kinase CδI activity improves metabolic dysfunction in human adipocytes from obese individuals. J. Biol. Chem. 294, 14896–14910 (2019).Article

。J、 生物。化学。29414896-14910（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Wainberg, Z. A. et al. Bemarituzumab in patients with FGFR2b-selected gastric or gastro-oesophageal junction adenocarcinoma (FIGHT): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study. Lancet Oncol. 23, 1430–1440 (2022). Demonstrates promising clinical efficacy of treating patients with gastric cancer with FGFR2b-specific antibodies.Article .

Wainberg，Z.A.等人，Bemarituzumab治疗FGFR2b选择的胃或胃食管连接腺癌（FIRE）患者：一项随机，双盲，安慰剂对照的2期研究。柳叶刀Oncol。231430-1440（2022）。证明了用FGFR2b特异性抗体治疗胃癌患者的有希望的临床疗效。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Dhillon, S. Lonafarnib: first approval. Drugs 81, 283–289 (2021).Article

Dhillon，S。Lonafarnib：首次批准。药物81283-289（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Scaffidi, P. & Misteli, T. Reversal of the cellular phenotype in the premature aging disease Hutchinson–Gilford progeria syndrome. Nat. Med. 11, 440–445 (2005).Article

Scaffidi，P。＆Misteli，T。过早衰老疾病Hutchinson-Gilford早衰综合征中细胞表型的逆转。《自然医学》11440-445（2005）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Erdos, M. R. et al. A targeted antisense therapeutic approach for Hutchinson–Gilford progeria syndrome. Nat. Med. 27, 536–545 (2021).Article

Erdos，M.R.等人，《Hutchinson-Gilford早衰综合征的靶向反义治疗方法》。《自然医学》27536-545（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lee, J. M. et al. Modulation of LMNA splicing as a strategy to treat prelamin A diseases. J. Clin. Invest. 126, 1592–1602 (2016).Article

Lee，J.M.等人。调节LMNA剪接作为治疗prelamin a疾病的策略。J、 临床。投资。1261592-1602（2016）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lee, S. J. et al. Interruption of progerin-lamin A/C binding ameliorates Hutchinson–Gilford progeria syndrome phenotype. J. Clin. Invest. 126, 3879–3893 (2016).Article

Lee，S.J.等人。早衰蛋白-层粘连蛋白A/C结合的中断改善了Hutchinson-Gilford早衰综合征的表型。J、 临床。投资。1263879-3893（2016）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Osorio, F. G. et al. Splicing-directed therapy in a new mouse model of human accelerated aging. Sci. Transl Med. 3, 106ra107 (2011).Article

Osorio，F.G.等人，《人类加速衰老新小鼠模型中的剪接定向治疗》。科学。Transl Med.3106RA107（2011）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Puttaraju, M. et al. Systematic screening identifies therapeutic antisense oligonucleotides for Hutchinson–Gilford progeria syndrome. Nat. Med. 27, 526–535 (2021).Article

Puttaraju，M.等人的系统筛选确定了Hutchinson-Gilford早衰综合征的治疗性反义寡核苷酸。《自然医学》27526-535（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Kang, S. M. et al. Progerinin, an optimized progerin-lamin A binding inhibitor, ameliorates premature senescence phenotypes of Hutchinson–Gilford progeria syndrome. Commun. Biol. 4, 5 (2021).Article

Kang，S.M.等人，Progerinin是一种优化的progerin-lamin A结合抑制剂，可改善Hutchinson-Gilford早衰综合征的早衰表型。Commun公司。生物学4,5（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Yang, S. H., Qiao, X., Fong, L. G. & Young, S. G. Treatment with a farnesyltransferase inhibitor improves survival in mice with a Hutchinson–Gilford progeria syndrome mutation. Biochim. Biophys. Acta 1781, 36–39 (2008).Article

Yang，S.H.，Qiao，X.，Fong，L.G。＆Young，S.G。用法尼基转移酶抑制剂治疗可改善具有Hutchinson-Gilford早衰综合征突变的小鼠的存活率。生物化学。生物物理。Acta 1781，36–39（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Aguti, S., Marrosu, E., Muntoni, F. & Zhou, H. Gapmer antisense oligonucleotides to selectively suppress the mutant allele in COL6A genes in dominant Ullrich congenital muscular dystrophy. Methods Mol. Biol. 2176, 221–230 (2020).Article

Aguti，S.，Marrosu，E.，Muntoni，F。＆Zhou，H。Gapmer反义寡核苷酸可选择性抑制显性Ullrich先天性肌营养不良症中COL6A基因的突变等位基因。方法分子生物学。2176221-230（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Hinrich, A. J. et al. Therapeutic correction of ApoER2 splicing in Alzheimer’s disease mice using antisense oligonucleotides. EMBO Mol. Med. 8, 328–345 (2016).Article

。EMBO Mol.Med.8328-345（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Mogilevsky, M. et al. Modulation of MKNK2 alternative splicing by splice-switching oligonucleotides as a novel approach for glioblastoma treatment. Nucleic Acids Res. 46, 11396–11404 (2018).Article

Mogilevsky，M。等人。通过剪接转换寡核苷酸调节MKNK2选择性剪接作为胶质母细胞瘤治疗的新方法。核酸研究4611396-11404（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Brandt, A. C. et al. Splice switching an oncogenic ratio of SmgGDS isoforms as a strategy to diminish malignancy. Proc. Natl Acad. Sci. USA 117, 3627–3636 (2020).Article

Brandt，A.C.等人将剪接转换SmgGDS亚型的致癌比例作为减少恶性肿瘤的策略。程序。国家科学院。科学。美国1173627–3636（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Zhang, J. et al. Correction of Bcl-x splicing improves responses to imatinib in chronic myeloid leukaemia cells and mouse models. Br. J. Haematol. 189, 1141–1150 (2020).Article

。Br.J.血液学。1891141-1150（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Li, Z. et al. Pro-apoptotic effects of splice-switching oligonucleotides targeting Bcl-x pre-mRNA in human glioma cell lines. Oncol. Rep. 35, 1013–1019 (2016).Article

Li，Z。等人。靶向Bcl-x前体mRNA的剪接转换寡核苷酸在人脑胶质瘤细胞系中的促凋亡作用。Oncol公司。代表351013-1019（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Bauman, J. A., Li, S. D., Yang, A., Huang, L. & Kole, R. Anti-tumor activity of splice-switching oligonucleotides. Nucleic Acids Res. 38, 8348–8356 (2010).Article

。核酸研究388348-8356（2010）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Schneider, H. et al. Prenatal correction of X-linked hypohidrotic ectodermal dysplasia. N. Engl. J. Med. 378, 1604–1610 (2018). Demonstrates that intra-amniotic administration of a recombinant protein isoform can correct XHLED in humans.Article

Schneider，H。等。X连锁少汗性外胚层发育不良的产前矫正。N、 英语。J、 医学3781604-1610（2018）。证明羊膜内施用重组蛋白同工型可以纠正人类的XHLD。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Manso, A. M. et al. Systemic AAV9.LAMP2B injection reverses metabolic and physiologic multiorgan dysfunction in a murine model of Danon disease. Sci. Transl Med. 12, eaax1744 (2020). Demonstrates that gene therapy-based long-term introduction of the LAMP2b protein isoform alleviates Danon disease severity in mice.Article .

Manso，A.M.等人，全身AAV9.LAMP2B注射可逆转达农病小鼠模型中的代谢和生理多器官功能障碍。科学。Transl Med。12，eaax1744（2020）。证明基于基因治疗的LAMP2b蛋白同工型的长期引入减轻了小鼠达农病的严重程度。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Davis, S. M. et al. Chemical optimization of siRNA for safe and efficient silencing of placental sFLT1. Mol. Ther. Nucleic Acids 29, 135–149 (2022).Article

Davis，S.M.等人。siRNA的化学优化，用于安全有效地沉默胎盘sFLT1。摩尔热。核酸29135-149（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Turanov, A. A. et al. RNAi modulation of placental sFLT1 for the treatment of preeclampsia. Nat. Biotechnol. https://doi.org/10.1038/nbt.4297 (2018). Demonstrates that siRNA-based transcript isoform knockdown to reduce soluble FLT1 leads to reduced clinical signs of pre-eclampsia in a baboon pre-eclampsia model.Article .

Turanov，A.A.等人。胎盘sFLT1的RNAi调节用于治疗先兆子痫。美国国家生物技术公司。https://doi.org/10.1038/nbt.4297。证明在狒狒先兆子痫模型中，基于siRNA的转录本同工型敲低以减少可溶性FLT1导致先兆子痫的临床体征减少。文章。

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Khan, S. et al. A selective BCL-XL PROTAC degrader achieves safe and potent antitumor activity. Nat. Med. 25, 1938–1947 (2019). Demonstrates how a BCL-XL isoform-specific PROTAC can overcome the on-target toxicity of BCL-XL inhibitors by relying on a mechanism that is more pronounced in tumour cells than in thrombocytes.Article .

Khan，S。等人。选择性BCL-XL PROTAC降解剂可实现安全有效的抗肿瘤活性。《自然医学》251938-1947（2019）。展示了BCL-XL亚型特异性PROTAC如何通过依赖于在肿瘤细胞中比在血小板中更明显的机制来克服BCL-XL抑制剂的靶向毒性。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Anttila, V. et al. Direct intramyocardial injection of VEGF mRNA in patients undergoing coronary artery bypass grafting. Mol. Ther. 31, 866–874 (2023).Article

Anttila，V。等人。冠状动脉旁路移植术患者直接心肌内注射VEGF mRNA。摩尔热。31866-874（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Gan, L. M. et al. Intradermal delivery of modified mRNA encoding VEGF-A in patients with type 2 diabetes. Nat. Commun. 10, 871 (2019).Article

Gan，L.M.等人。2型糖尿病患者皮内递送编码VEGF-A的修饰mRNA。国家公社。10871（2019）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Zhang, J. et al. VEGFA165 gene therapy ameliorates blood-labyrinth barrier breakdown and hearing loss. JCI Insight 6, e143285 (2021).Article

Zhang，J。等。VEGFA165基因治疗可改善血迷路屏障破坏和听力损失。JCI Insight 6，e143285（2021）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Gaide, O. & Schneider, P. Permanent correction of an inherited ectodermal dysplasia with recombinant EDA. Nat. Med. 9, 614–618 (2003).Article

Gaide，O。＆Schneider，P。用重组EDA永久矫正遗传性外胚层发育不良。《自然医学》9614-618（2003）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Nishino, I. et al. Primary LAMP-2 deficiency causes X-linked vacuolar cardiomyopathy and myopathy (Danon disease). Nature 406, 906–910 (2000).Article

Nishino，I。等人。原发性LAMP-2缺乏会导致X连锁液泡性心肌病和肌病（达农病）。自然406906-910（2000）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Cenacchi, G. et al. Review: danon disease: review of natural history and recent advances. Neuropathol. Appl. Neurobiol. 46, 303–322 (2020).Article

Cenacchi，G。等人。评论：达农病：自然史和最新进展的回顾。神经病。应用。神经生物学。46303-322（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Chi, C. et al. LAMP-2B regulates human cardiomyocyte function by mediating autophagosome-lysosome fusion. Proc. Natl Acad. Sci. USA 116, 556–565 (2019).Article

Chi，C。等人。LAMP-2B通过介导自噬体-溶酶体融合来调节人心肌细胞功能。程序。国家科学院。科学。美国116556-565（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Hubert, V. et al. LAMP-2 is required for incorporating syntaxin-17 into autophagosomes and for their fusion with lysosomes. Biol. Open 5, 1516–1529 (2016).Article

Hubert，V。等人。LAMP-2是将syntaxin-17掺入自噬体并与溶酶体融合所必需的。生物公开51516-1529（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Konecki, D. S., Foetisch, K., Zimmer, K. P., Schlotter, M. & Lichter-Konecki, U. An alternatively spliced form of the human lysosome-associated membrane protein-2 gene is expressed in a tissue-specific manner. Biochem. Biophys. Res. Commun. 215, 757–767 (1995).Article

Konecki，D.S.，Foetisch，K.，Zimmer，K.P.，Schlotter，M。＆Lichter Konecki，U。人类溶酶体相关膜蛋白-2基因的可变剪接形式以组织特异性方式表达。生物化学。生物物理。公共资源。215757-767（1995）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Clarke, A., Phillips, D. I., Brown, R. & Harper, P. S. Clinical aspects of X-linked hypohidrotic ectodermal dysplasia. Arch. Dis. Child. 62, 989–996 (1987).Article

Clarke，A.，Phillips，D.I.，Brown，R。＆Harper，P.S。X连锁少汗性外胚层发育不良的临床方面。拱门。Dis。孩子。62989-996（1987）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bluschke, G., Nusken, K. D. & Schneider, H. Prevalence and prevention of severe complications of hypohidrotic ectodermal dysplasia in infancy. Early Hum. Dev. 86, 397–399 (2010).Article

Bluschke，G.，Nusken，K.D。＆Schneider，H。婴儿期少汗性外胚层发育不良严重并发症的患病率和预防。早期嗡嗡声发展86397-399（2010）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Newton, K., French, D. M., Yan, M., Frantz, G. D. & Dixit, V. M. Myodegeneration in EDA-A2 transgenic mice is prevented by XEDAR deficiency. Mol. Cell Biol. 24, 1608–1613 (2004).Article

Newton，K.，French，D.M.，Yan，M.，Frantz，G.D。和Dixit，V.M。XEDAR缺乏可预防EDA-A2转基因小鼠的肌变性。分子细胞生物学。241608-1613（2004）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Yan, M. et al. Two-amino acid molecular switch in an epithelial morphogen that regulates binding to two distinct receptors. Science 290, 523–527 (2000).Article

Yan，M.等人。上皮形态发生素中的两个氨基酸分子开关，调节与两种不同受体的结合。科学290523-527（2000）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Headon, D. J. & Overbeek, P. A. Involvement of a novel Tnf receptor homologue in hair follicle induction. Nat. Genet. 22, 370–374 (1999).Article

Headon，D.J。＆Overbeek，P.A。新型Tnf受体同源物参与毛囊诱导。纳特·吉内特。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Margolis, C. A. et al. Prenatal treatment of X-linked hypohidrotic ectodermal dysplasia using recombinant ectodysplasin in a canine model. J. Pharmacol. Exp. Ther. 370, 806–813 (2019).Article

Margolis，C.A。等人。在犬模型中使用重组外胚层发育不良进行X连锁少汗性外胚层发育不良的产前治疗。J、 药理学。实验温度。370806-813（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Schneider, H., Schweikl, C., Faschingbauer, F., Hadj-Rabia, S. & Schneider, P. A causal treatment for X-linked hypohidrotic ectodermal dysplasia: long-term results of short-term perinatal ectodysplasin A1 replacement. Int. J. Mol. Sci. 24, 7155 (2023).Article

Schneider，H.，Schweikl，C.，Faschingbauer，F.，Hadj-Rabia，S。＆Schneider，P。X连锁少汗性外胚层发育不良的因果治疗：短期围产期外胚层发育不良A1替代的长期结果。Int.J.Mol.Sci。247155（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Schneider, H. et al. Protocol for the phase 2 EDELIFE trial investigating the efficacy and safety of intra-amniotic ER004 administration to male subjects with X-linked hypohidrotic ectodermal dysplasia. Genes 14, 153 (2023).Article

Schneider，H。等人，第二阶段EDELIFE试验方案，研究羊膜内ER004给药对X连锁少汗性外胚层发育不良男性受试者的疗效和安全性。基因14153（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Findlay, A. R. et al. DNAJB6 isoform specific knockdown: therapeutic potential for limb girdle muscular dystrophy D1. Mol. Ther. Nucleic Acids 32, 937–948 (2023).Article

Findlay，A.R.等人，《DNAJB6亚型特异性敲除：肢带型肌营养不良症D1的治疗潜力》。摩尔热。核酸32937-948（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Palmer, K. R., Tong, S. & Kaitu’u-Lino, T. J. Placental-specific sFLT-1: role in pre-eclamptic pathophysiology and its translational possibilities for clinical prediction and diagnosis. Mol. Hum. Reprod. 23, 69–78 (2017).CAS

Palmer，K.R.，Tong，S。＆Kaitu'u-Lino，T.J。胎盘特异性sFLT-1：在子痫前期病理生理学中的作用及其临床预测和诊断的转化可能性。摩尔嗡嗡声。23,69-78（2017）。中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Ashar-Patel, A. et al. FLT1 and transcriptome-wide polyadenylation site (PAS) analysis in preeclampsia. Sci. Rep. 7, 12139 (2017).Article

Ashar Patel，A。等人，FLT1和转录组范围的多腺苷酸化位点（PAS）在先兆子痫中的分析。科学。代表712139（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Nalawansha, D. A. & Crews, C. M. PROTACs: an emerging therapeutic modality in precision medicine. Cell Chem. Biol. 27, 998–1014 (2020).Article

Nalawansha，D.A。＆Crews，C.M.PROTACs：精准医学中新兴的治疗方式。细胞化学。生物学27998-1014（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Sasso, J. M. et al. Molecular glues: the adhesive connecting targeted protein degradation to the clinic. Biochemistry 62, 601–623 (2023).Article

Sasso，J.M.等人，《分子胶：将靶向蛋白质降解连接到临床的粘合剂》。生物化学62601-623（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Bekes, M., Langley, D. R. & Crews, C. M. PROTAC targeted protein degraders: the past is prologue. Nat. Rev. Drug Discov. 21, 181–200 (2022).Article

Bekes，M.，Langley，D.R。＆Crews，C.M。PROTAC靶向蛋白质降解物：过去是序幕。《药物目录》修订版。21181-200（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Dou, Z. et al. Aberrant Bcl-x splicing in cancer: from molecular mechanism to therapeutic modulation. J. Exp. Clin. Cancer Res. 40, 194 (2021).Article

Dou，Z。等人。癌症中异常的Bcl-x剪接：从分子机制到治疗调节。J、 实验临床。癌症研究40194（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Keller, M. A. et al. Bcl-x short-isoform is essential for maintaining homeostasis of multiple tissues. iScience 26, 106409 (2023).Article

Keller，M.A。等人，Bcl-x短亚型对于维持多种组织的体内平衡至关重要。iScience 26106409（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Leverson, J. D. et al. Exploiting selective BCL-2 family inhibitors to dissect cell survival dependencies and define improved strategies for cancer therapy. Sci. Transl Med. 7, 279ra240 (2015).Article

Leverson，J.D.等人利用选择性BCL-2家族抑制剂来剖析细胞存活依赖性并定义改进的癌症治疗策略。科学。Transl Med.7279Ra240（2015）。文章

Google Scholar

谷歌学者

Tao, Z. F. et al. Structure-based design of A-1293102, a potent and selective BCL-XL inhibitor. ACS Med. Chem. Lett. 12, 1011–1016 (2021).Article

Tao，Z.F.等人。基于结构的A-1293102设计，A-1293102是一种有效且选择性的BCL-XL抑制剂。ACS医学化学。利特。121011-1016（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Tao, Z. F. et al. Discovery of a potent and selective BCL-XL inhibitor with in vivo activity. ACS Med. Chem. Lett. 5, 1088–1093 (2014).Article

Tao，Z.F.等人发现了一种具有体内活性的有效和选择性BCL-XL抑制剂。ACS医学化学。利特。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Mason, K. D. et al. Programmed anuclear cell death delimits platelet life span. Cell 128, 1173–1186 (2007).Article

Mason，K.D.等人，程序性无核细胞死亡界定了血小板的寿命。细胞1281173-1186（2007）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Wilson, W. H. et al. Navitoclax, a targeted high-affinity inhibitor of BCL-2, in lymphoid malignancies: a phase 1 dose-escalation study of safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and antitumour activity. Lancet Oncol. 11, 1149–1159 (2010).Article

Wilson，W.H.等人，《淋巴恶性肿瘤中靶向高亲和力BCL-2抑制剂Navitoclax：安全性，药代动力学，药效学和抗肿瘤活性的1期剂量递增研究》。柳叶刀Oncol。111149-1159（2010）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Shebl, B. et al. Targeting BCL-XL in fibrolamellar hepatocellular carcinoma. JCI Insight 7, e161820 (2022).Article

Shebl，B。等人。靶向纤维板层肝细胞癌中的BCL-XL。JCI Insight 7，e161820（2022）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Thummuri, D. et al. Overcoming gemcitabine resistance in pancreatic cancer using the BCL-XL-specific degrader DT2216. Mol. Cancer Ther. 21, 184–192 (2022).Article

Thummuri，D。等人。使用BCL-XL特异性降解剂DT2216克服胰腺癌中的吉西他滨耐药性。分子癌症治疗。21184-192（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Negi, A. & Voisin-Chiret, A. S. Strategies to reduce the on-target platelet toxicity of Bcl-xL inhibitors: PROTACs, SNIPERs and prodrug-based approaches. Chembiochem 23, e202100689 (2022).Article

Negi，A。＆Voisin Chiret，A.S。降低Bcl-xL抑制剂靶向血小板毒性的策略：PROTAC，SNIPERs和基于前药的方法。Chembiochem 23，e202100689（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Kim, D. G. et al. Allosteric inhibition of the tumor-promoting interaction between exon 2-depleted splice variant of aminoacyl-transfer RNA synthetase-interacting multifunctional protein 2 and heat shock protein 70. J. Pharmacol. Exp. Ther. 379, 358–371 (2021).Article

Kim，D.G.等人。氨酰基转移RNA合成酶相互作用多功能蛋白2的外显子2缺失剪接变体与热休克蛋白70之间的肿瘤促进相互作用的变构抑制。J、 药理学。实验温度。379358-371（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Sivaraman, A. et al. Synthesis and structure-activity relationships of arylsulfonamides as AIMP2-DX2 inhibitors for the development of a novel anticancer therapy. J. Med. Chem. 63, 5139–5158 (2020).Article

。J、 医学化学。635139-5158（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Lim, S. et al. Targeting the interaction of AIMP2-DX2 with HSP70 suppresses cancer development. Nat. Chem. Biol. 16, 31–41 (2020).Article

Lim，S。等人。靶向AIMP2-DX2与HSP70的相互作用可抑制癌症的发展。自然化学。生物学杂志16,31-41（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Xiang, H. et al. Preclinical characterization of bemarituzumab, an anti-FGFR2b antibody for the treatment of cancer. MAbs 13, 1981202 (2021).Article

Xiang，H.等人。用于治疗癌症的抗FGFR2b抗体bemarituzumab的临床前表征。单克隆抗体131981202（2021）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

He, W. Q. et al. Contributions of myosin light chain kinase to regulation of epithelial paracellular permeability and mucosal homeostasis. Int. J. Mol. Sci. 21, 993 (2020).Article

He，W.Q.等人。肌球蛋白轻链激酶对调节上皮细胞旁通透性和粘膜稳态的贡献。Int.J.Mol.Sci。21993（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Clayburgh, D. R. et al. A differentiation-dependent splice variant of myosin light chain kinase, MLCK1, regulates epithelial tight junction permeability. J. Biol. Chem. 279, 55506–55513 (2004).Article

Clayburgh，D.R。等人。肌球蛋白轻链激酶的分化依赖性剪接变体MLCK1调节上皮紧密连接通透性。J、 生物。化学。27955506–55513（2004）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Dudek, S. M., Birukov, K. G., Zhan, X. & Garcia, J. G. Novel interaction of cortactin with endothelial cell myosin light chain kinase. Biochem. Biophys. Res. Commun. 298, 511–519 (2002).Article

Dudek，S.M.，Birukov，K.G.，Zhan，X。＆Garcia，J.G。cortactin与内皮细胞肌球蛋白轻链激酶的新型相互作用。生物化学。生物物理。公共资源。298511-519（2002）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Zuo, L. et al. Tacrolimus-binding protein FKBP8 directs myosin light chain kinase-dependent barrier regulation and is a potential therapeutic target in Crohn’s disease. Gut 72, 870–881 (2023).Article

Zuo，L。等人。他克莫司结合蛋白FKBP8指导肌球蛋白轻链激酶依赖性屏障调节，是克罗恩病的潜在治疗靶点。肠道72870-881（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Chanez-Paredes, S. D. et al. Mechanisms underlying distinct subcellular localization and regulation of epithelial long myosin light-chain kinase splice variants. J. Biol. Chem. 300, 105643 (2024).Article

Chanez-Paredes，S.D.等人。上皮长肌球蛋白轻链激酶剪接变体的不同亚细胞定位和调节机制。J、 生物。化学。300105643（2024）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Gordon, A., Johnston, E., Lau, D. K. & Starling, N. Targeting FGFR2 positive gastroesophageal cancer: current and clinical developments. Onco Targets Ther. 15, 1183–1196 (2022).Article

Gordon，A.，Johnston，E.，Lau，D.K。＆Starling，N。靶向FGFR2阳性胃食管癌：当前和临床发展。Onco以Ther为目标。151183-1196（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Tabernero, J. et al. Phase I dose-escalation study of JNJ-42756493, an oral pan-fibroblast growth factor receptor inhibitor, in patients with advanced solid tumors. J. Clin. Oncol. 33, 3401–3408 (2015).Article

Tabernero，J.等人。口服泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂JNJ-42756493在晚期实体瘤患者中的I期剂量递增研究。J、 临床。Oncol公司。333401–3408（2015）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Sommer, A. et al. Preclinical efficacy of the auristatin-based antibody-drug conjugate BAY 1187982 for the treatment of FGFR2-positive solid tumors. Cancer Res. 76, 6331–6339 (2016).Article

Sommer，A.等人。基于auristatin的抗体-药物缀合物BAY 1187982治疗FGFR2阳性实体瘤的临床前疗效。癌症研究766331-6339（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Kim, S. B. et al. First-in-human phase I study of aprutumab ixadotin, a fibroblast growth factor receptor 2 antibody-drug conjugate (BAY 1187982) in patients with advanced cancer. Target. Oncol. 14, 591–601 (2019).Article

Kim，S.B.等人首次对晚期癌症患者的成纤维细胞生长因子受体2抗体-药物偶联物（BAY 1187982）aprutumab ixadotin进行了人类I期研究。目标。Oncol公司。14591-601（2019）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Xie, N. et al. Neoantigens: promising targets for cancer therapy. Signal Transduct. Target. Ther. 8, 9 (2023).Article

Xie，N.等人。新抗原：癌症治疗的有希望的靶标。信号传输管。目标。他们。8，9（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Laumont, C. M., Banville, A. C., Gilardi, M., Hollern, D. P. & Nelson, B. H. Tumour-infiltrating B cells: immunological mechanisms, clinical impact and therapeutic opportunities. Nat. Rev. Cancer 22, 414–430 (2022).Article

Laumont，C.M.，Banville，A.C.，Gilardi，M.，Hollern，D.P。＆Nelson，B.H。肿瘤浸润B细胞：免疫机制，临床影响和治疗机会。《国家癌症评论》22414-430（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Ng, K. W. et al. Antibodies against endogenous retroviruses promote lung cancer immunotherapy. Nature 616, 563–573 (2023).Article

Ng，K.W.等人。针对内源性逆转录病毒的抗体促进肺癌免疫治疗。自然616563-573（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Ott, P. A. et al. An immunogenic personal neoantigen vaccine for patients with melanoma. Nature 547, 217–221 (2017).Article

。自然547217-221（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Sahin, U. et al. An RNA vaccine drives immunity in checkpoint-inhibitor-treated melanoma. Nature 585, 107–112 (2020).Article

一种RNA疫苗在检查点抑制剂治疗的黑色素瘤中提高免疫力。自然585107-112（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Hu, Z. et al. Personal neoantigen vaccines induce persistent memory T cell responses and epitope spreading in patients with melanoma. Nat. Med. 27, 515–525 (2021).Article

Hu，Z.等人。个人新抗原疫苗在黑色素瘤患者中诱导持续记忆T细胞应答和表位扩散。《自然医学》27515-525（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Rojas, L. A. et al. Personalized RNA neoantigen vaccines stimulate T cells in pancreatic cancer. Nature 618, 144–150 (2023).Article

Rojas，L.A。等人。个性化RNA新抗原疫苗刺激胰腺癌中的T细胞。自然618144-150（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Khattak, A. et al. A personalized cancer vaccine, mRNA-4157, combined with pembrolizumab versus pembrolizumab in patients with resected high-risk melanoma: efficacy and safety results from the randomized, open-label phase 2 mRNA-4157-P201/Keynote-942 trial. Cancer Res. 83, Abstr. CT001 (2023).Article .

Khattak，A。等人。一种个性化癌症疫苗mRNA-4157联合pembrolizumab与pembrolizumab治疗切除的高危黑色素瘤患者：随机开放标签2期mRNA-4157-P201/Keynote-942试验的疗效和安全性结果。癌症研究83，摘要。CT001（2023）。文章。

Google Scholar

谷歌学者

Weber, J. S. et al. Individualised neoantigen therapy mRNA-4157 (V940) plus pembrolizumab versus pembrolizumab monotherapy in resected melanoma (KEYNOTE-942): a randomised, phase 2b study. Lancet 403, 632–644 (2024).Article

Weber，J.S.等人，《个体化新抗原治疗mRNA-4157（V940）加pembrolizumab与pembrolizumab单药治疗切除黑色素瘤（KEYNOTE-942）：一项随机2b期研究》。柳叶刀403632-644（2024）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Katsikis, P. D., Ishii, K. J. & Schliehe, C. Challenges in developing personalized neoantigen cancer vaccines. Nat. Rev. Immunol. 24, 213–237 (2023).Article

Katsikis，P.D.，Ishii，K.J。和Schliehe，C。开发个性化新抗原癌症疫苗的挑战。国家免疫修订版。24213-237（2023）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Wang, T. Y. et al. A pan-cancer transcriptome analysis of exitron splicing identifies novel cancer driver genes and neoepitopes. Mol. Cell 81, 2246–2260 (2021).Article

Wang，T.Y.等人。exitron剪接的泛癌转录组分析鉴定了新的癌症驱动基因和新表位。分子细胞812246-2260（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bigot, J. et al. Splicing patterns in SF3B1-mutated uveal melanoma generate shared immunogenic tumor-specific neoepitopes. Cancer Discov. 11, 1938–1951 (2021).Article

Bigot，J。等人。SF3B1突变的葡萄膜黑色素瘤中的剪接模式产生共享的免疫原性肿瘤特异性新表位。癌症发现。11938年至1951年（2021年）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Burbage, M. et al. Epigenetically controlled tumor antigens derived from splice junctions between exons and transposable elements. Sci. Immunol. 8, eabm6360 (2023).Article

Burbage，M。等人。表观遗传学控制的肿瘤抗原来源于外显子和转座因子之间的剪接连接。科学。免疫。8，eabm6360（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Merlotti, A. et al. Noncanonical splicing junctions between exons and transposable elements represent a source of immunogenic recurrent neo-antigens in patients with lung cancer. Sci. Immunol. 8, eabm6359 (2023).Article

Merlotti，A。等人。外显子和转座因子之间的非经典剪接连接代表了肺癌患者免疫原性复发新抗原的来源。科学。免疫。8，eabm6359（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Kahles, A. et al. Comprehensive analysis of alternative splicing across tumors from 8,705 patients. Cancer Cell 34, 211–224 e216 (2018).Article

Kahles，A.等人，对8705例患者肿瘤选择性剪接的综合分析。癌细胞34211-224 e216（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Trincado, J. L. et al. ISOTOPE: ISOform-guided prediction of epiTOPEs in cancer. PLoS Comput. Biol. 17, e1009411 (2021).Article

Trincado，J.L.等人，《同位素：癌症表位的同工型指导预测》。PLoS计算机。生物学17，e1009411（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Oka, M. et al. Aberrant splicing isoforms detected by full-length transcriptome sequencing as transcripts of potential neoantigens in non-small cell lung cancer. Genome Biol. 22, 9 (2021).Article

Oka，M。等人。通过全长转录组测序检测异常剪接同种型，作为非小细胞肺癌中潜在新抗原的转录本。基因组生物学。22，9（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Li, G. et al. Splicing neoantigen discovery with SNAF reveals shared targets for cancer immunotherapy. Sci. Transl Med. 16, eade2886 (2024). Demonstrates the recurrence of many cancer neoantigens across patients with melanoma.Article

Li，G。等人。用SNAF剪接新抗原发现揭示了癌症免疫治疗的共同目标。科学。Transl Med。16，eade2886（2024）。证明了黑色素瘤患者中许多癌症新抗原的复发。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Kwok, D. W. et al. Tumor-wide RNA splicing aberrations generate immunogenic public neoantigens. Preprint at bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.10.19.563178 (2023).Lu, S. X. et al. Pharmacologic modulation of RNA splicing enhances anti-tumor immunity. Cell 184, 4032–4047 (2021). Demonstrates how splice-modulating drugs mediate part of their anti-cancer efficacy by triggering adaptive immune responses.Article .

Kwok，D.W.等人。肿瘤范围的RNA剪接畸变产生免疫原性公共新抗原。bioRxiv预印本https://doi.org/10.1101/2023.10.19.563178（2023年）。Lu，S.X.等人。RNA剪接的药理学调节增强了抗肿瘤免疫力。细胞1844032-4047（2021）。展示了剪接调节药物如何通过触发适应性免疫反应来介导其部分抗癌功效。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Matsushima, S. et al. Chemical induction of splice-neoantigens attenuates tumor growth in a preclinical model of colorectal cancer. Sci. Transl Med. 14, eabn6056 (2022).Article

Matsushima，S.等人。剪接新抗原的化学诱导减弱了结直肠癌临床前模型中的肿瘤生长。科学。Transl Med。14，eabn6056（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Kubota, Y. & Shitara, K. Zolbetuximab for Claudin18.2-positive gastric or gastroesophageal junction cancer. Ther. Adv. Med. Oncol. 16, 17588359231217967 (2024).Article

Kubota，Y。＆Shitara，K。Zolbetuximab治疗Claudin18.2阳性胃癌或胃食管交界癌。他们。高级医学肿瘤学。1617588359231217967（2024）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Gouyou et al. Therapeutic evaluation of antibody-based targeted delivery of interleukin 9 in experimental pulmonary hypertension. Int. J. Mol. Sci. 22, 3460 (2021).Article

Gouyou等人。基于抗体的白细胞介素9靶向递送在实验性肺动脉高压中的治疗评估。Int.J.Mol.Sci。223460（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Heiss, J. et al. Targeted Interleukin-9 delivery in pulmonary hypertension: comparison of immunocytokine formats and effector cell study. Eur. J. Clin. Invest. 53, e13907 (2023).Article

Heiss，J。等人。肺动脉高压中靶向白细胞介素-9的递送：免疫细胞因子形式和效应细胞研究的比较。欧洲临床杂志。投资。53，e13907（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Schwager, K. et al. Preclinical characterization of DEKAVIL (F8-IL10), a novel clinical-stage immunocytokine which inhibits the progression of collagen-induced arthritis. Arthritis Res. Ther. 11, R142 (2009).Article

Schwager，K.等人。DEKAVIL（F8-IL10）的临床前表征，这是一种新型的临床阶段免疫细胞因子，可抑制胶原诱导的关节炎的进展。关节炎研究。11，R142（2009）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bootz, F., Ziffels, B. & Neri, D. Antibody-based targeted delivery of interleukin-22 promotes rapid clinical recovery in mice with DSS-induced colitis. Inflamm. Bowel Dis. 22, 2098–2105 (2016).Article

Bootz，F.，Ziffels，B。＆Neri，D。基于抗体的白细胞介素-22靶向递送促进DSS诱导的结肠炎小鼠的快速临床恢复。发炎。肠病。222098-2105（2016）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Weiss, T. et al. Immunocytokines are a promising immunotherapeutic approach against glioblastoma. Sci. Transl Med. 12, eabb2311 (2020).Article

。科学。Transl Med。12，eabb2311（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Ciulean, I. S. et al. CD44v6 specific CAR-NK cells for targeted immunotherapy of head and neck squamous cell carcinoma. Front. Immunol. 14, 1290488 (2023).Article

Ciulean，I.S.等人。用于头颈部鳞状细胞癌靶向免疫治疗的CD44v6特异性CAR-NK细胞。正面。免疫。141290488（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Fu, Z., Li, S., Han, S., Shi, C. & Zhang, Y. Antibody drug conjugate: the “biological missile” for targeted cancer therapy. Signal Transduct. Target. Ther. 7, 93 (2022).Article

Fu，Z.，Li，S.，Han，S.，Shi，C。＆Zhang，Y。抗体-药物偶联物：用于靶向癌症治疗的“生物导弹”。信号传输管。目标。他们。7，93（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lu, L. L., Suscovich, T. J., Fortune, S. M. & Alter, G. Beyond binding: antibody effector functions in infectious diseases. Nat. Rev. Immunol. 18, 46–61 (2018).Article

Lu，L.L.，Suscovich，T.J.，Fortune，S.M。和Alter，G。超越结合：抗体效应子在传染病中的功能。国家免疫修订版。18,46-61（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Femel, J. et al. Therapeutic vaccination against fibronectin ED-A attenuates progression of metastatic breast cancer. Oncotarget 5, 12418–12427 (2014).Article

Femel，J。等人。针对纤连蛋白ED-A的治疗性疫苗接种可减轻转移性乳腺癌的进展。Oncotarget512418-12427（2014）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Xie, Y. J. et al. Nanobody-based CAR T cells that target the tumor microenvironment inhibit the growth of solid tumors in immunocompetent mice. Proc. Natl Acad. Sci. USA 116, 7624–7631 (2019).Article

Xie，Y.J.等人。靶向肿瘤微环境的基于纳米体的CAR T细胞抑制免疫活性小鼠中实体瘤的生长。程序。国家科学院。科学。美国1167624-7631（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Nadal, L. et al. Novel human monoclonal antibodies specific to the alternatively spliced domain D of tenascin C efficiently target tumors in vivo. MAbs 12, 1836713 (2020).Article

Nadal，L。等人。特异于腱生蛋白C选择性剪接结构域D的新型人单克隆抗体在体内有效靶向肿瘤。单克隆抗体121836713（2020）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Shah, M. A. et al. Zolbetuximab plus CAPOX in CLDN18.2-positive gastric or gastroesophageal junction adenocarcinoma: the randomized, phase 3 GLOW trial. Nat. Med. 29, 2133–2141 (2023). This article, together with Shitara et al., 2023 (ref. 143), demonstrates extended progression-free survival in patients treated with antibodies directed at the tumour-associated claudin 18.2 isoform.Article .

Shah，M.A.等人，唑倍妥昔单抗联合CAPOX治疗CLDN18.2阳性胃或胃食管交界处腺癌：随机3期GLOW试验。《自然医学》292133-2141（2023）。本文与Shitara等，2023（参考文献143）一起证明了用针对肿瘤相关claudin 18.2同种型的抗体治疗的患者的无进展生存期延长。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Shitara, K. et al. Zolbetuximab plus mFOLFOX6 in patients with CLDN18.2-positive, HER2-negative, untreated, locally advanced unresectable or metastatic gastric or gastro-oesophageal junction adenocarcinoma (SPOTLIGHT): a multicentre, randomised, double-blind, phase 3 trial. Lancet 401, 1655–1668 (2023).

Shitara，K。等人。唑倍妥昔单抗联合mFOLFOX6治疗CLDN18.2阳性，HER2阴性，未经治疗，局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界腺癌（SPOTHEL）患者：一项多中心，随机，双盲，3期临床试验。柳叶刀4011655-1668（2023）。

This article, together with Shah et al., 2023 (ref. 142), demonstrates extended progression-free survival in patients treated with antibodies directed at the tumour-associated claudin 18.2 isoform.Article .

本文与Shah等人，2023（参考文献142）一起证明了用针对肿瘤相关claudin 18.2亚型的抗体治疗的患者的无进展生存期延长。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Sahin, U. et al. Claudin-18 splice variant 2 is a pan-cancer target suitable for therapeutic antibody development. Clin. Cancer Res. 14, 7624–7634 (2008). Exemplifies the identification of protein isoforms that are enriched on the target cell population for function-agnostic isoform-directed therapies.Article .

Sahin，U。等人。Claudin-18剪接变体2是适用于治疗性抗体开发的泛癌靶标。临床。癌症研究147624-7634（2008）。举例说明了在靶细胞群上富集的蛋白质同种型的鉴定，用于功能不可知的同种型指导疗法。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Mullard, A. Claudin-18.2 attracts the cancer crowd. Nat. Rev. Drug Discov. 22, 683–686 (2023).Article

Mullard，A。Claudin-18.2吸引了癌症人群。《药物目录》修订版。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Singh, P., Toom, S. & Huang, Y. Anti-claudin 18.2 antibody as new targeted therapy for advanced gastric cancer. J. Hematol. Oncol. 10, 105 (2017).Article

Singh，P.，Toom，S。＆Huang，Y。抗claudin 18.2抗体作为晚期胃癌的新靶向治疗。J、 血液学。Oncol公司。10105（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Niimi, T. et al. Claudin-18, a novel downstream target gene for the T/EBP/NKX2.1 homeodomain transcription factor, encodes lung- and stomach-specific isoforms through alternative splicing. Mol. Cell Biol. 21, 7380–7390 (2001).Article

Niimi，T。等人。Claudin-18是T/EBP/NKX2.1同源域转录因子的新型下游靶基因，通过选择性剪接编码肺和胃特异性同工型。分子细胞生物学。217380-7390（2001）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bootz, F., Schmid, A. S. & Neri, D. Alternatively spliced EDA domain of fibronectin is a target for pharmacodelivery applications in inflammatory bowel disease. Inflamm. Bowel Dis. 21, 1908–1917 (2015).Article

Bootz，F.，Schmid，A.S。＆Neri，D。纤连蛋白的剪接EDA结构域是炎症性肠病药物递送应用的靶标。发炎。肠病。211908-1917（2015）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Trachsel, E. et al. Antibody-mediated delivery of IL-10 inhibits the progression of established collagen-induced arthritis. Arthritis Res. Ther. 9, R9 (2007).Article

Trachsel，E。等人。抗体介导的IL-10递送抑制已建立的胶原诱导的关节炎的进展。关节炎研究。9，R9（2007）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Saraiva, M., Vieira, P. & O’Garra, A. Biology and therapeutic potential of interleukin-10. J. Exp. Med. 217, e20190418 (2020).Article

Saraiva，M.，Vieira，P。＆O'Garra，A。白细胞介素-10的生物学和治疗潜力。J、 实验医学217，e20190418（2020）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Schmid, A. S. & Neri, D. Advances in antibody engineering for rheumatic diseases. Nat. Rev. Rheumatol. 15, 197–207 (2019). Discusses the design and use of immunocytokines directed at extracellular protein isoforms for isoform-targeted drug delivery to tune immune cells.Article

Schmid，A.S。＆Neri，D。风湿性疾病抗体工程的进展。风湿病杂志。15197-207（2019）。讨论针对细胞外蛋白同种型的免疫细胞因子的设计和使用，用于同种型靶向药物递送以调节免疫细胞。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Neri, D. & Sondel, P. M. Immunocytokines for cancer treatment: past, present and future. Curr. Opin. Immunol. 40, 96–102 (2016).Article

Neri，D。＆Sondel，P.M。用于癌症治疗的免疫细胞因子：过去，现在和未来。货币。奥平。免疫。40,96-102（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Galeazzi, M. et al. FRI0118 Dekavil (F8IL10) – update on the results of clinical trials investigating the immunocytokine in patients with rheumatoid arthritis. Ann. Rheum. Dis. 77, 603–604 (2018).

Galeazzi，M.等人，FRI0118 Dekavil（F8IL10）-类风湿性关节炎患者免疫细胞因子临床试验结果的最新进展。安。瑞姆。Dis。77603-604（2018）。

Google Scholar

谷歌学者

Armstrong, A. J. et al. Prospective multicenter validation of androgen receptor splice variant 7 and hormone therapy resistance in high-risk castration-resistant prostate cancer: the PROPHECY study. J. Clin. Oncol. 37, 1120–1129 (2019). Demonstrates that androgen receptor v7 isoform status of metastatic castration-resistant prostate cancer impacts response to anti-androgen therapy and therefore should inform treatment.Article .

Armstrong，A.J.等人，《高危去势抵抗性前列腺癌中雄激素受体剪接变体7和激素治疗耐药性的前瞻性多中心验证：PROPHECY研究》。J、 临床。Oncol公司。371120-1129（2019）。证明转移性去势抵抗性前列腺癌的雄激素受体v7亚型状态影响对抗雄激素治疗的反应，因此应告知治疗。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Coverley, D. et al. A quantitative immunoassay for lung cancer biomarker CIZ1b in patient plasma. Clin. Biochem. 50, 336–343 (2017).Article

Coverley，D。等人。患者血浆中肺癌生物标志物CIZ1b的定量免疫测定。临床。生物化学。50336-343（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

He, Y. et al. Soluble PD-L1: a potential dynamic predictive biomarker for immunotherapy in patients with proficient mismatch repair colorectal cancer. J. Transl Med. 21, 25 (2023).Article

He，Y。等。可溶性PD-L1：一种用于熟练错配修复结直肠癌患者免疫治疗的潜在动态预测生物标志物。J、 Transl Med。21,25（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Higgins, G. et al. Variant Ciz1 is a circulating biomarker for early-stage lung cancer. Proc. Natl Acad. Sci. USA 109, E3128–E3135 (2012).Article

Higgins，G。等人。变体Ciz1是早期肺癌的循环生物标志物。程序。国家科学院。科学。美国109，E3128–E3135（2012）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Metrick, M. A. et al. A single ultrasensitive assay for detection and discrimination of tau aggregates of Alzheimer and Pick diseases. Acta Neuropathol. Commun. 8, 22 (2020).Article

Metrick，M.A.等人。用于检测和区分阿尔茨海默病和匹克病tau聚集体的单一超灵敏测定法。神经病学报。Commun公司。8，22（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Saijo, E. et al. 4-Repeat tau seeds and templating subtypes as brain and CSF biomarkers of frontotemporal lobar degeneration. Acta Neuropathol. 139, 63–77 (2020).Article

Saijo，E。等人4重复tau种子和模板亚型作为额颞叶变性的大脑和脑脊液生物标志物。神经病学报。139，63-77（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Zeisler, H. et al. Predictive value of the sFlt-1:plgf ratio in women with suspected preeclampsia. N. Engl. J. Med. 374, 13–22 (2016).Article

Zeisler，H。等人。sFlt-1:plgf比值对疑似子痫前期妇女的预测价值。N、 英语。J、 医学杂志374,13-22（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Guo, Z. et al. A novel androgen receptor splice variant is up-regulated during prostate cancer progression and promotes androgen depletion-resistant growth. Cancer Res. 69, 2305–2313 (2009).Article

Guo，Z.等人。一种新型雄激素受体剪接变体在前列腺癌进展过程中上调，并促进雄激素耗竭抵抗生长。癌症研究692305-2313（2009）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Hu, R. et al. Ligand-independent androgen receptor variants derived from splicing of cryptic exons signify hormone-refractory prostate cancer. Cancer Res. 69, 16–22 (2009).Article

Hu，R。等人。源自隐性外显子剪接的配体非依赖性雄激素受体变体表示激素难治性前列腺癌。癌症研究69,16-22（2009）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Tong, Y. et al. Programming inactive RNA-binding small molecules into bioactive degraders. Nature 618, 169–179 (2023).Article

Tong，Y.等人。将非活性RNA结合小分子编程为生物活性降解物。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Mikutis, S. et al. Proximity-induced nucleic acid degrader (PINAD) approach to targeted RNA degradation using small molecules. ACS Cent. Sci. 9, 892–904 (2023).Article

Mikutis，S.等人。使用小分子靶向RNA降解的邻近诱导核酸降解剂（PINAD）方法。ACS分。科学。9892-904（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Kim, J. et al. A framework for individualized splice-switching oligonucleotide therapy. Nature 619, 828–836 (2023). Provides a framework of how to perform individualized splice-switching therapy.Article

Kim，J.等人。个体化剪接转换寡核苷酸治疗的框架。自然619828-836（2023）。提供了如何执行个性化剪接转换疗法的框架。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Cheng, Q. et al. Selective organ targeting (SORT) nanoparticles for tissue-specific mRNA delivery and CRISPR–Cas gene editing. Nat. Nanotechnol. 15, 313–320 (2020).Article

Cheng，Q。等人。用于组织特异性mRNA递送和CRISPR-Cas基因编辑的选择性器官靶向（SORT）纳米颗粒。自然纳米技术。15313-320（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Myerson, J. W. et al. Supramolecular arrangement of protein in nanoparticle structures predicts nanoparticle tropism for neutrophils in acute lung inflammation. Nat. Nanotechnol. 17, 86–97 (2022).Article

Myerson，J.W。等人。纳米颗粒结构中蛋白质的超分子排列预测急性肺部炎症中嗜中性粒细胞的纳米颗粒趋向性。自然纳米技术。17，86-97（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Roberts, T. C., Langer, R. & Wood, M. J. A. Advances in oligonucleotide drug delivery. Nat. Rev. Drug Discov. 19, 673–694 (2020).Article

Roberts，T.C.，Langer，R。＆Wood，M.J.A。寡核苷酸药物递送的进展。《药物目录》修订版。19673-694（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Raina, K. et al. Regulated induced proximity targeting chimeras-RIPTACs-A heterobifunctional small molecule strategy for cancer selective therapies. Cell Chem. Biol. 1490–1502 (2024). Describes the RIPTAC modality, which could be promising in using intracellular protein isoforms for isoform-targeted drug delivery.Ellis, J.

Raina，K。等人。调节诱导邻近靶向嵌合体-RIPTACs-一种用于癌症选择性治疗的异双功能小分子策略。细胞化学。生物学1490-1502（2024）。描述了RIPTAC模式，该模式在使用细胞内蛋白质同种型进行同种型靶向药物递送方面可能很有前景。埃利斯，J。

D. et al. Tissue-specific alternative splicing remodels protein–protein interaction networks. Mol. Cell 46, 884–892 (2012).Article .

D、 组织特异性选择性剪接重塑蛋白质-蛋白质相互作用网络。分子细胞46884-892（2012）。文章。

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Gonatopoulos-Pournatzis, T. et al. Genetic interaction mapping and exon-resolution functional genomics with a hybrid Cas9–Cas12a platform. Nat. Biotechnol. 38, 638–648 (2020).Article

Gonatopoulos Pournatzis，T。等人。遗传相互作用作图和外显子分辨率功能基因组学与Cas9–Cas12a杂交平台。美国国家生物技术公司。38638-648（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Yang, X. et al. Widespread expansion of protein interaction capabilities by alternative splicing. Cell 164, 805–817 (2016).Article

Yang，X。等人。通过选择性剪接广泛扩展蛋白质相互作用能力。细胞164805-817（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Gregoire, E. P. et al. The −KTS splice variant of WT1 is essential for ovarian determination in mice. Science 382, 600–606 (2023).Article

Gregoire，E.P。等人。WT1的-KTS剪接变体对于小鼠卵巢测定至关重要。科学382600-606（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Tapial, J. et al. An atlas of alternative splicing profiles and functional associations reveals new regulatory programs and genes that simultaneously express multiple major isoforms. Genome Res. 27, 1759–1768 (2017).Article

Tapial，J。等人，《选择性剪接图谱和功能关联图谱》揭示了同时表达多种主要同工型的新调控程序和基因。基因组研究271759-1768（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Wright, C. J., Smith, C. W. J. & Jiggins, C. D. Alternative splicing as a source of phenotypic diversity. Nat. Rev. Genet. 23, 697–710 (2022).Article

Wright，C.J.，Smith，C.W.J。＆Jiggins，C.D。选择性剪接作为表型多样性的来源。Genet自然Rev。23697-710（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Tan, J. H. et al. Alternative splicing of coq-2 controls the levels of rhodoquinone in animals. eLife 9, e56376 (2020).Article

Tan，J.H.等人。辅酶Q-2的选择性剪接控制动物体内的罗丹醌水平。eLife 9，e56376（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lautens, M. J. et al. Identification of enzymes that have helminth-specific active sites and are required for rhodoquinone-dependent metabolism as targets for new anthelmintics. PLoS Negl. Trop. Dis. 15, e0009991 (2021).Article

Lautens，M.J.等人。鉴定具有蠕虫特异性活性位点的酶，这些酶是罗丹醌依赖性代谢所必需的，作为新驱虫剂的靶标。公共科学图书馆。托普。Dis。15，e0009991（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Santiago-Fernandez, O. et al. Development of a CRISPR/Cas9-based therapy for Hutchinson−Gilford progeria syndrome. Nat. Med. 25, 423–426 (2019).Article

Santiago Fernandez，O.等人开发了一种基于CRISPR/Cas9的Hutchinson-Gilford早衰综合征治疗方法。《自然医学》25423-426（2019）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Whisenant, D. et al. Transient expression of an adenine base editor corrects the Hutchinson−Gilford progeria syndrome mutation and improves the skin phenotype in mice. Nat. Commun. 13, 3068 (2022).Article

。国家公社。13068（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Aguti, S. et al. Exon-skipping oligonucleotides restore functional collagen VI by correcting a common COL6A1 mutation in Ullrich CMD. Mol. Ther. Nucleic Acids 21, 205–216 (2020).Article

Aguti，S。等人。外显子跳跃寡核苷酸通过纠正Ullrich CMD中常见的COL6A1突变来恢复功能性胶原蛋白VI。摩尔热。核酸21205-216（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Chang, J. L. et al. Targeting amyloid-β precursor protein, APP, splicing with antisense oligonucleotides reduces toxic amyloid-β production. Mol. Ther. 26, 1539–1551 (2018).Article

Chang，J.L.等人。针对淀粉样蛋白-β前体蛋白APP，用反义寡核苷酸剪接可减少毒性淀粉样蛋白-β的产生。摩尔热。261539-1551（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Espindola, S. L. et al. Modulation of tau isoforms imbalance precludes tau pathology and cognitive decline in a mouse model of tauopathy. Cell Rep. 23, 709–715 (2018).Article

Espindola，S.L。等人。tau亚型失衡的调节排除了tau病小鼠模型中的tau病理学和认知能力下降。Cell Rep.23709–715（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Rodriguez-Martin, T. et al. Correction of tau mis-splicing caused by FTDP-17 MAPT mutations by spliceosome-mediated RNA trans-splicing. Hum. Mol. Genet. 18, 3266–3273 (2009).Article

Rodriguez Martin，T。等人。通过剪接体介导的RNA反式剪接纠正由FTDP-17 MAPT突变引起的tau错接。嗯，摩尔·吉内特。183266–3273（2009）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Schoch, K. M. et al. Increased 4R-Tau induces pathological changes in a human-tau mouse model. Neuron 90, 941–947 (2016).Article

Schoch，K.M.等人增加4R Tau诱导人Tau小鼠模型的病理变化。神经元90941-947（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Liang, L., Wu, S., Lin, C., Chang, Y. J. & Tao, Y. X. Alternative splicing of nrcam gene in dorsal root ganglion contributes to neuropathic pain. J. Pain 21, 892–904 (2020).Article

Liang，L.，Wu，S.，Lin，C.，Chang，Y.J。＆Tao，Y.X。背根神经节中nrcam基因的选择性剪接导致神经性疼痛。J、 疼痛21892-904（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Graziewicz, M. A. et al. An endogenous TNF-α antagonist induced by splice-switching oligonucleotides reduces inflammation in hepatitis and arthritis mouse models. Mol. Ther. 16, 1316–1322 (2008).Article

Graziewicz，M.A.等人。一种由剪接转换寡核苷酸诱导的内源性TNF-α拮抗剂可减轻肝炎和关节炎小鼠模型的炎症。摩尔热。161316-1322（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Liu, J. et al. Overcoming imatinib resistance conferred by the BIM deletion polymorphism in chronic myeloid leukemia with splice-switching antisense oligonucleotides. Oncotarget 8, 77567–77585 (2017).Article

Liu，J.等。用剪接转换反义寡核苷酸克服慢性粒细胞白血病中BIM缺失多态性赋予的伊马替尼耐药性。Oncotarget 877567–77585（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Van Etten, J. L. et al. Targeting a single alternative polyadenylation site coordinately blocks expression of androgen receptor mRNA splice variants in prostate cancer. Cancer Res. 77, 5228–5235 (2017).Article

。癌症研究775228-5235（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Ma, W. K. et al. ASO-based PKM splice-switching therapy inhibits hepatocellular carcinoma growth. Cancer Res. 82, 900–915 (2022).Article

Ma，W.K.等。基于ASO的PKM剪接转换疗法抑制肝细胞癌的生长。癌症研究82900-915（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Sun, J., Bai, J., Jiang, T., Gao, Y. & Hua, Y. Modulation of PDCD1 exon 3 splicing. RNA Biol. 16, 1794–1805 (2019).Article

。RNA生物学。161794-1805（2019）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Zammarchi, F. et al. Antitumorigenic potential of STAT3 alternative splicing modulation. Proc. Natl Acad. Sci. USA 108, 17779–17784 (2011).Article

Zammarchi，F。等人。STAT3选择性剪接调节的抗肿瘤发生潜力。程序。国家科学院。科学。美国10817779–17784（2011）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Nielsen, T. O., Sorensen, S., Dagnaes-Hansen, F., Kjems, J. & Sorensen, B. S. Directing HER4 mRNA expression towards the CYT2 isoform by antisense oligonucleotide decreases growth of breast cancer cells in vitro and in vivo. Br. J. Cancer 108, 2291–2298 (2013).Article

Nielsen，T.O.，Sorensen，S.，Dagnaes-Hansen，F.，Kjems，J。＆Sorensen，B.S。通过反义寡核苷酸将HER4 mRNA表达导向CYT2同种型可降低乳腺癌细胞在体外和体内的生长。Br.J.Cancer 1082291–2298（2013）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Hajaj, E. et al. Alternative splicing of the inhibitory immune checkpoint receptor SLAMF6 generates a dominant positive form, boosting T-cell effector functions. Cancer Immunol. Res. 9, 637–650 (2021).Article

Hajaj，E。等人。抑制性免疫检查点受体SLAMF6的可变剪接产生显性阳性形式，增强T细胞效应子功能。癌症免疫。第9637-650号决议（2021年）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Khurshid, S. et al. Splice-switching of the insulin receptor pre-mRNA alleviates tumorigenic hallmarks in rhabdomyosarcoma. NPJ Precis. Oncol. 6, 1 (2022).Article

胰岛素受体前体mRNA的剪接转换减轻了横纹肌肉瘤的致瘤标志。NPJ精度。Oncol公司。6，1（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Fish, L. et al. A prometastatic splicing program regulated by SNRPA1 interactions with structured RNA elements. Science 372, eabc7531 (2021).Article

Fish，L。等人。由SNRPA1与结构化RNA元件相互作用调节的前转移剪接程序。科学372，eabc7531（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Escobar-Hoyos, L. F. et al. Altered RNA splicing by mutant p53 activates oncogenic RAS signaling in pancreatic cancer. Cancer Cell 38, 198–211 (2020).Article

Escobar Hoyos，L.F。等人。突变型p53改变的RNA剪接激活胰腺癌中的致癌RAS信号传导。癌细胞38198-211（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Iversen, P. L. et al. A novel therapeutic vaccine targeting the soluble TNFα receptor II to limit the progression of cardiovascular disease: AtheroVax™. Front. Cardiovasc. Med. 10, 1206541 (2023).Article

Iversen，P.L.等人。一种靶向可溶性TNFα受体II以限制心血管疾病进展的新型治疗性疫苗：AtheroVax™。正面。心血管。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Carlsson, L. et al. Biocompatible, purified VEGF-A mRNA improves cardiac function after intracardiac injection 1 week post-myocardial infarction in swine. Mol. Ther. Methods Clin. Dev. 9, 330–346 (2018).Article

Carlsson，L。等人。生物相容性纯化的VEGF-A mRNA可改善猪心肌梗塞后1周心内注射后的心脏功能。摩尔热。方法临床。Dev.9330–346（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Ved, N. et al. Vascular endothelial growth factor-A(165)b ameliorates outer-retinal barrier and vascular dysfunction in the diabetic retina. Clin. Sci. 131, 1225–1243 (2017).Article

Ved，N。等人。血管内皮生长因子-A（165）b改善糖尿病视网膜的视网膜外屏障和血管功能障碍。临床。科学。1311225-1243（2017）。文章

CAS

中科院

Google Scholar

谷歌学者

Korber, I. et al. Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. Br. J. Clin. Pharmacol. 86, 2063–2069 (2020).Article

Korber，I。等人。Fc EDA（一种重组异位增生蛋白A1替代蛋白）在人类受试者中的安全性和免疫原性。Br.J.临床。药理学。862063-2069（2020）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lykens, N. M., Coughlin, D. J., Reddi, J. M., Lutz, G. J. & Tallent, M. K. AMPA GluA1-flip targeted oligonucleotide therapy reduces neonatal seizures and hyperexcitability. PLoS ONE 12, e0171538 (2017).Article

Lykens，N.M.，Coughlin，D.J.，Reddi，J.M.，Lutz，G.J。＆Tallent，M.K。AMPA GluA1 flip靶向寡核苷酸治疗可减少新生儿癫痫发作和过度兴奋。PLoS ONE 12，e0171538（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Kim, C. J. et al. Anti-oncogenic activities of cyclin D1b siRNA on human bladder cancer cells via induction of apoptosis and suppression of cancer cell stemness and invasiveness. Int. J. Oncol. 52, 231–240 (2018).CAS

Kim，C.J.等人。细胞周期蛋白D1b siRNA通过诱导细胞凋亡和抑制癌细胞干性和侵袭性对人膀胱癌细胞的抗癌活性。内景J.Oncol。。中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Wei, M. et al. Knocking down cyclin D1b inhibits breast cancer cell growth and suppresses tumor development in a breast cancer model. Cancer Sci. 102, 1537–1544 (2011).Article

Wei，M。等人。在乳腺癌模型中，敲除细胞周期蛋白D1b抑制乳腺癌细胞生长并抑制肿瘤发展。癌症科学。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lee, B. et al. Synthesis and discovery of the first potent proteolysis targeting chimaera (PROTAC) degrader of AIMP2-DX2 as a lung cancer drug. J. Enzym. Inhib. Med. Chem. 38, 51–66 (2023).Article

Lee，B.等人合成并发现了第一种针对AIMP2-DX2的有效蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）降解物作为肺癌药物。J、 酶。抑制。医学化学。38，51-66（2023）。文章

CAS

中科院

Google Scholar

谷歌学者

Dardente, H., English, W. R., Valluru, M. K., Kanthou, C. & Simpson, D. Debunking the myth of the endogenous antiangiogenic vegfaxxxb transcripts. Trends Endocrinol. Metab. 31, 398–409 (2020).Article

Dardente，H.，English，W.R.，Valluru，M.K.，Kanthou，C。＆Simpson，D。揭开内源性抗血管生成VEGFAXXb转录本的神话。趋势内分泌。代谢。31398-409（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Zhang, N. et al. Unique progerin C-terminal peptide ameliorates Hutchinson–Gilford progeria syndrome phenotype by rescuing BUBR1. Nat. Aging 3, 185–201 (2023).Article

Zhang，N。等人。独特的progerin C末端肽通过拯救BUBR1改善了Hutchinson-Gilford早衰综合征的表型。《自然衰老》3185-201（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Carrington, E. M. et al. BCL-XL antagonism selectively reduces neutrophil life span within inflamed tissues without causing neutropenia. Blood Adv. 5, 2550–2562 (2021).Article

BCL-XL拮抗作用选择性地减少发炎组织中的中性粒细胞寿命而不引起中性粒细胞减少症。血液杂志52550-2562（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Zager, J. S. et al. Percutaneous hepatic perfusion (PHP) with melphalan for patients with ocular melanoma liver metastases: preliminary results of FOCUS (PHP-OCM-301/301A) phase III trial. J. Clin. Oncol. 39, 9510 (2021).Article

Zager，J.S.等人。经皮肝灌注（PHP）联合美法仑治疗眼部黑色素瘤肝转移患者：FOCUS（PHP-OCM-301/301A）III期临床试验的初步结果。J、 临床。Oncol公司。399510（2021）。文章

Google Scholar

谷歌学者

Can, K. N. et al. M. targeting a dominant negative splice variant of TRAIL to enhance CART cell functions. Blood 140, 632–633 (2022).Article

Can，K.N.等人靶向TRAIL的显性负剪接变体以增强CART细胞功能。血液140632-633（2022）。文章

Google Scholar

谷歌学者

Qi, C. et al. Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial interim results. Nat. Med. 28, 1189–1198 (2022).Article

Qi，C.等人，《胃肠道癌中Claudin18.2特异性CAR T细胞：1期临床试验中期结果》。《自然医学》281189-1198（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Martin-Otal, C. et al. Targeting the extra domain A of fibronectin for cancer therapy with CAR-T cells. J. Immunother. Cancer 10, e004479 (2022).Article

Martin Otal，C。等人。靶向纤连蛋白的额外结构域A用于CAR-T细胞的癌症治疗。J、 免疫疗法。癌症10，e004479（2022）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Wagner, J. et al. Antitumor effects of CAR T cells redirected to the EDB splice variant of fibronectin. Cancer Immunol. Res. 9, 279–290 (2021).Article

Wagner，J。等人。CAR T细胞的抗肿瘤作用重定向到纤连蛋白的EDB剪接变体。癌症免疫。第9279-290号决议（2021年）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Zhang, Z. et al. Treating solid tumors with TCR-based chimeric antigen receptor targeting extra domain B-containing fibronectin. J. Immunother. Cancer 11, e007199 (2023).Article

Zhang，Z.等。用靶向含B结构域外纤连蛋白的TCR嵌合抗原受体治疗实体瘤。J、 免疫疗法。癌症11，e007199（2023）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Casucci, M. et al. CD44v6-targeted T cells mediate potent antitumor effects against acute myeloid leukemia and multiple myeloma. Blood 122, 3461–3472 (2013).Article

Casucci，M。等人。靶向CD44v6的T细胞介导针对急性髓性白血病和多发性骨髓瘤的有效抗肿瘤作用。血液1223461-3472（2013）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Haist, C. et al. CD44v6-targeted CAR T-cells specifically eliminate CD44 isoform 6 expressing head/neck squamous cell carcinoma cells. Oral Oncol. 116, 105259 (2021).Article

Haist，C。等人。靶向CD44v6的CAR T细胞特异性消除表达CD44同种型6的头颈部鳞状细胞癌细胞。口服Oncol。116105259（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Heiss, J. et al. Expression of inflammatory genes in murine lungs in a model of experimental pulmonary hypertension: effects of an antibody-based targeted delivery of interleukin-9. Adv. Respir. Med. 92, 27–35 (2024).Article

Heiss，J.等人。实验性肺动脉高压模型中小鼠肺中炎症基因的表达：基于抗体的靶向递送白细胞介素-9的作用。高级呼吸。。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Schwager, K. et al. The antibody-mediated targeted delivery of interleukin-10 inhibits endometriosis in a syngeneic mouse model. Hum. Reprod. 26, 2344–2352 (2011).Article

Schwager，K。等人。抗体介导的白细胞介素-10靶向递送在同基因小鼠模型中抑制子宫内膜异位症。哼。责备。262344-2352（2011）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Rowson, S. et al. Comparison of circulating total sFLT-1 to placental-specific sFLT-1 e15a in women with suspected preeclampsia. Placenta 120, 73–78 (2022).Article

Rowson，S.等人。疑似子痫前期患者循环总sFLT-1与胎盘特异性sFLT-1 e15a的比较。胎盘120,73-78（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Ha, S., Gujrati, H. & Wang, B. D. Aberrant PI3Kδ splice isoform as a potential biomarker and novel therapeutic target for endocrine cancers. Front. Endocrinol. 14, 1190479 (2023).Article

Ha，S.，Gujrati，H。＆Wang，B.D。异常PI3Kδ剪接同种型作为内分泌癌的潜在生物标志物和新型治疗靶标。正面。内分泌。141190479（2023）。文章

Google Scholar

谷歌学者

Mahoney, K. M. et al. Soluble PD-L1 as an early marker of progressive disease on nivolumab. J. Immunother. Cancer 10, e003527 (2022).Article

Mahoney，K.M.等人。可溶性PD-L1作为nivolumab进行性疾病的早期标志物。J、 免疫疗法。癌症10，e003527（2022）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Szeles, A. et al. Pre-treatment soluble PD-L1 as a predictor of overall survival for immune checkpoint inhibitor therapy: a systematic review and meta-analysis. Cancer Immunol. Immunother. 72, 1061–1073 (2023).Article

Szeles，A。等人。治疗前可溶性PD-L1作为免疫检查点抑制剂治疗总生存率的预测因子：系统评价和荟萃分析。癌症免疫。。721061-1073（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Ugurel, S. et al. Elevated baseline serum PD-1 or PD-L1 predicts poor outcome of PD-1 inhibition therapy in metastatic melanoma. Ann. Oncol. 31, 144–152 (2020).Article

Ugurel，S。等人。升高的基线血清PD-1或PD-L1预测转移性黑素瘤中PD-1抑制治疗的不良结果。安科。31144-152（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Lamba, J. K. & Meshinchi, S. Time to reconsider CD33 single nucleotide polymorphism in the response to gemtuzumab ozogamicin. Haematologica 106, 2796–2798 (2021).Article

Lamba，J.K。和Meshinchi，S。是时候重新考虑CD33单核苷酸多态性对gemtuzumab ozogamicin的反应了。血液学1062796-2798（2021）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Short, N. J. et al. Impact of CD33 and ABCB1 single nucleotide polymorphisms in patients with acute myeloid leukemia and advanced myeloid malignancies treated with decitabine plus gemtuzumab ozogamicin. Am. J. Hematol. 95, E225–E228 (2020).Article

Short，N.J.等人，CD33和ABCB1单核苷酸多态性对地西他滨联合吉妥珠单抗奥佐米星治疗的急性髓系白血病和晚期髓系恶性肿瘤患者的影响。美国血液学杂志。95，E225–E228（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Gale, R. E. et al. No evidence that CD33 splicing SNP impacts the response to GO in younger adults with AML treated on UK MRC/NCRI trials. Blood 131, 468–471 (2018).Article

Gale，R.E.等人。没有证据表明CD33剪接SNP会影响在英国MRC/NCRI试验中接受AML治疗的年轻成年人对GO的反应。血液131468-471（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Teich, K. et al. Cluster of differentiation 33 single nucleotide polymorphism rs12459419 is a predictive factor in patients with nucleophosmin1-mutated acute myeloid leukemia receiving gemtuzumab ozogamicin. Haematologica 106, 2986–2989 (2021).Article

Teich，K。等人。分化簇33单核苷酸多态性rs12459419是接受吉妥珠单抗奥佐米星治疗的核磷蛋白1突变急性髓细胞白血病患者的预测因素。血液学1062986-2989（2021）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lamba, J. K. et al. CD33 splicing polymorphism determines gemtuzumab ozogamicin response in de novo acute myeloid leukemia: report from randomized phase III Children’s Oncology Group trial AAML0531. J. Clin. Oncol. 35, 2674–2682 (2017).Article

Lamba，J.K.等人，CD33剪接多态性决定了吉珠单抗奥佐米星在新生急性髓细胞白血病中的反应：来自随机III期儿童肿瘤组试验AAML0531的报告。J、 临床。Oncol公司。352674-2682（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Park, E., Pan, Z., Zhang, Z., Lin, L. & Xing, Y. The expanding landscape of alternative splicing variation in human populations. Am. J. Hum. Genet. 102, 11–26 (2018).Article

Park，E.，Pan，Z.，Zhang，Z.，Lin，L。＆Xing，Y。人类选择性剪接变异的扩展景观。上午J。嗯。Genet。102,11-26（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Venables, J. P. et al. Multiple and specific mRNA processing targets for the major human hnRNP proteins. Mol. Cell Biol. 28, 6033–6043 (2008).Article

Venables，J.P.等人。主要人类hnRNP蛋白的多个特定mRNA加工靶标。分子细胞生物学。286033-6043（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Katz, Y., Wang, E. T., Airoldi, E. M. & Burge, C. B. Analysis and design of RNA sequencing experiments for identifying isoform regulation. Nat. Methods 7, 1009–1015 (2010).Article

Katz，Y.，Wang，E.T.，Airoldi，E.M。＆Burge，C.B。用于鉴定同种型调控的RNA测序实验的分析和设计。自然方法71009-1015（2010）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Sterne-Weiler, T., Weatheritt, R. J., Best, A. J., Ha, K. C. H. & Blencowe, B. J. Efficient and accurate quantitative profiling of alternative splicing patterns of any complexity on a laptop. Mol. Cell 72, 187–200 (2018).Article

Sterne Weiler，T.，Weatheritt，R.J.，Best，A.J.，Ha，K.C.H。＆Blencowe，B.J。高效准确地定量分析笔记本电脑上任何复杂的可变剪接模式。分子细胞72187-200（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Avgan, N., Wang, J. I., Fernandez-Chamorro, J. & Weatheritt, R. J. Multilayered control of exon acquisition permits the emergence of novel forms of regulatory control. Genome Biol. 20, 141 (2019).Article

Avgan，N.，Wang，J.I.，Fernandez-Chamorro，J。＆Weatheritt，R.J。外显子获取的多层控制允许出现新形式的监管控制。基因组生物学。20141（2019）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Drexler, H. L., Choquet, K. & Churchman, L. S. Splicing kinetics and coordination revealed by direct nascent RNA sequencing through nanopores. Mol. Cell 77, 985–998 (2020).Article

Drexler，H.L.，Choquet，K。＆Churchman，L.S。通过纳米孔直接新生RNA测序揭示了剪接动力学和配位。摩尔细胞77985-998（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Gupta, I. et al. Single-cell isoform RNA sequencing characterizes isoforms in thousands of cerebellar cells. Nat. Biotechnol. https://doi.org/10.1038/nbt.4259 (2018).Article

Gupta，I。等人。单细胞同工型RNA测序表征了数千个小脑细胞中的同工型。美国国家生物技术公司。https://doi.org/10.1038/nbt.4259（2018年）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Wang, X. et al. Detection of proteome diversity resulted from alternative splicing is limited by trypsin cleavage specificity. Mol. Cell Proteom. 17, 422–430 (2018).Article

Wang，X。等人。选择性剪接产生的蛋白质组多样性的检测受到胰蛋白酶切割特异性的限制。分子细胞蛋白质组学。17422-430（2018）。文章

CAS

中科院

Google Scholar

谷歌学者

Giansanti, P., Tsiatsiani, L., Low, T. Y. & Heck, A. J. Six alternative proteases for mass spectrometry-based proteomics beyond trypsin. Nat. Protoc. 11, 993–1006 (2016).Article

Giansanti，P.，Tsiatsiani，L.，Low，T.Y。＆Heck，A.J。六种替代蛋白酶，用于胰蛋白酶以外的基于质谱的蛋白质组学。自然协议。11993-1006（2016）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Marx, V. Inside the chase after those elusive proteoforms. Nat. Methods 21, 158–163 (2024).Article

马克思（Marx，V.）在追逐那些难以捉摸的蛋白质形式。自然方法21158-163（2024）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Smith, L. M. & Kelleher, N. L. Proteoforms as the next proteomics currency. Science 359, 1106–1107 (2018).Article

Smith，L.M。和Kelleher，N.L。Proteoforms作为下一种蛋白质组学货币。科学3591106-1107（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Cristobal, A. et al. Toward an optimized workflow for middle-down proteomics. Anal. Chem. 89, 3318–3325 (2017).Article

Cristobal，A.等人致力于中下部蛋白质组学的优化工作流程。肛门。化学。893318-3325（2017）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Havens, M. A. & Hastings, M. L. Splice-switching antisense oligonucleotides as therapeutic drugs. Nucleic Acids Res. 44, 6549–6563 (2016).Article

Havens，M.A。＆Hastings，M.L。剪接转换反义寡核苷酸作为治疗药物。核酸研究446549-6563（2016）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Dominski, Z. & Kole, R. Restoration of correct splicing in thalassemic pre-mRNA by antisense oligonucleotides. Proc. Natl Acad. Sci. USA 90, 8673–8677 (1993).Article

Dominski，Z。＆Kole，R。通过反义寡核苷酸恢复地中海贫血前体mRNA的正确剪接。程序。国家科学院。科学。美国908673-8677（1993）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Roth, J. F. et al. Systematic analysis of alternative exon-dependent interactome remodeling reveals multitasking functions of gene regulatory factors. Mol. Cell 83, 4222–4238 (2023).Article

Roth，J.F.等人。替代外显子依赖性相互作用组重塑的系统分析揭示了基因调控因子的多任务功能。分子细胞834222-4238（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Gapinske, M. et al. CRISPR-SKIP: programmable gene splicing with single base editors. Genome Biol. 19, 107 (2018).Article

Gapinske，M。等人。CRISPR-SKIP：具有单碱基编辑器的可编程基因剪接。基因组生物学。19107（2018）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Du, M., Jillette, N., Zhu, J. J., Li, S. & Cheng, A. W. CRISPR artificial splicing factors. Nat. Commun. 11, 2973 (2020).Article

Du，M.，Jillette，N.，Zhu，J.J.，Li，S。＆Cheng，A.W。CRISPR人工剪接因子。国家公社。112973（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Konermann, S. et al. Transcriptome engineering with RNA-targeting type VI-D CRISPR effectors. Cell 173, 665–676 (2018).Article

Konermann，S。等人。RNA靶向VI-D型CRISPR效应子的转录组工程。细胞173665-676（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Davuluri, R. V., Suzuki, Y., Sugano, S., Plass, C. & Huang, T. H. The functional consequences of alternative promoter use in mammalian genomes. Trends Genet. 24, 167–177 (2008).Article

Davuluri，R.V.，Suzuki，Y.，Sugano，S.，Plass，C。＆Huang，T.H。替代启动子在哺乳动物基因组中使用的功能后果。趋势Genet。24167-177（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Lim, W. F. et al. Gene therapy with AR isoform 2 rescues spinal and bulbar muscular atrophy phenotype by modulating AR transcriptional activity. Sci. Adv. 7, eabi6896 (2021).Article

Lim，W.F.等。AR亚型2的基因治疗通过调节AR转录活性来挽救脊髓和延髓肌萎缩症表型。科学。Adv.7，eabi6896（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Derti, A. et al. A quantitative atlas of polyadenylation in five mammals. Genome Res. 22, 1173–1183 (2012).Article

Derti，A。等人。五种哺乳动物聚腺苷酸化的定量图谱。基因组研究221173-1183（2012）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Booth, B. J. et al. RNA editing: expanding the potential of RNA therapeutics. Mol. Ther. 31, 1533–1549 (2023).Article

Booth，B.J.等人，《RNA编辑：扩大RNA治疗的潜力》。摩尔热。311533-1549（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Disterer, P. et al. Exon skipping of hepatic APOB pre-mRNA with splice-switching oligonucleotides reduces LDL cholesterol in vivo. Mol. Ther. 21, 602–609 (2013).Article

Disterer，P。等人。用剪接转换寡核苷酸跳过肝脏APOB前体mRNA的外显子可降低体内LDL胆固醇。摩尔热。21602-609（2013）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bogaert, A., Fernandez, E. & Gevaert, K. N-terminal proteoforms in human disease. Trends Biochem. Sci. 45, 308–320 (2020).Article

Bogaert，A.，Fernandez，E。＆Gevaert，K。人类疾病中的N末端蛋白形式。趋势生物化学。科学。45308-320（2020）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Spelier, S., van Doorn, E. P. M., van der Ent, C. K., Beekman, J. M. & Koppens, M. A. J. Readthrough compounds for nonsense mutations: bridging the translational gap. Trends Mol. Med. 29, 297–314 (2023).Article

Spelier，S.，van Doorn，E.P.M.，van der Ent，C.K.，Beekman，J.M。＆Koppens，M.A.J。无义突变的通读化合物：弥合翻译缺口。趋势分子医学29297-314（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Mort, M., Ivanov, D., Cooper, D. N. & Chuzhanova, N. A. A meta-analysis of nonsense mutations causing human genetic disease. Hum. Mutat. 29, 1037–1047 (2008).Article

Mort，M.，Ivanov，D.，Cooper，D.N。和Chuzhanova，N.A。对导致人类遗传疾病的无意义突变的荟萃分析。嗯。变异。291037-1047（2008）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Sharma, J. et al. A small molecule that induces translational readthrough of CFTR nonsense mutations by eRF1 depletion. Nat. Commun. 12, 4358 (2021).Article

Sharma，J。等人。一种通过eRF1耗竭诱导CFTR无义突变翻译通读的小分子。国家公社。124358（2021）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Addala, V. et al. Computational immunogenomic approaches to predict response to cancer immunotherapies. Nat. Rev. Clin. Oncol. 21, 28–46 (2024).Article

Addala，V。等人。预测对癌症免疫疗法反应的计算免疫基因组学方法。国家修订临床。Oncol公司。21、28–46（2024）。文章

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Smart, A. C. et al. Intron retention is a source of neoepitopes in cancer. Nat. Biotechnol. 36, 1056–1058 (2018).Article

Smart，A.C.等人。内含子保留是癌症新表位的来源。美国国家生物技术公司。361056-1058（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Pan, Y. et al. IRIS: discovery of cancer immunotherapy targets arising from pre-mRNA alternative splicing. Proc. Natl Acad. Sci. USA 120, e2221116120 (2023).Article

Pan，Y。等人。IRIS：发现由前mRNA选择性剪接引起的癌症免疫治疗靶标。程序。国家科学院。科学。美国120，e2221116120（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Chong, C., Coukos, G. & Bassani-Sternberg, M. Identification of tumor antigens with immunopeptidomics. Nat. Biotechnol. 40, 175–188 (2022).Article

Chong，C.，Coukos，G。和Bassani-Sternberg，M。用免疫肽组学鉴定肿瘤抗原。美国国家生物技术公司。40175-188（2022）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

Google Scholar

谷歌学者

Poloni, C. et al. T-cell activation-induced marker assays in health and disease. Immunol. Cell Biol. 101, 491–503 (2023).Article

Poloni，C。等人。健康和疾病中T细胞活化诱导的标记物测定。免疫。细胞生物学。101491-503（2023）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Slota, M., Lim, J. B., Dang, Y. & Disis, M. L. ELISpot for measuring human immune responses to vaccines. Expert Rev. Vaccines 10, 299–306 (2011).Article

。专家版疫苗10299-306（2011）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Lovelace, P. & Maecker, H. T. Multiparameter intracellular cytokine staining. Methods Mol. Biol. 699, 165–178 (2011).Article

Lovelace，P。＆Maecker，H.T。多参数细胞内细胞因子染色。方法分子生物学。699165-178（2011）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Bowyer, G. et al. Activation-induced markers detect vaccine-specific CD4+ T cell responses not measured by assays conventionally used in clinical trials. Vaccines 6, 50 (2018).Article

Bowyer，G。等人。激活诱导标志物检测疫苗特异性CD4+T细胞应答，这些应答不是通过临床试验中常规使用的测定来测量的。疫苗6,50（2018）。文章

CAS

中科院

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Reiss, S. et al. Comparative analysis of activation induced marker (AIM) assays for sensitive identification of antigen-specific CD4 T cells. PLoS ONE 12, e0186998 (2017).Article

Reiss，S.等人。用于敏感鉴定抗原特异性CD4 T细胞的激活诱导标记（AIM）测定的比较分析。PLoS ONE 12，e0186998（2017）。文章

PubMed

PubMed

PubMed Central

公共医学中心

Google Scholar

谷歌学者

Download referencesAcknowledgementsThe authors acknowledge the members of the Weatheritt lab for fruitful discussions on protein isoforms and their therapeutic uses. They also thank S. Zinn, D. Christ and A. Cooper, for critical reading of the manuscript and helpful suggestions. They thank A.

下载参考文献致谢作者感谢Weatheritt实验室的成员就蛋白质同工型及其治疗用途进行了富有成效的讨论。他们还感谢S.Zinn，D.Christ和A.Cooper对稿件的批判性阅读和有益的建议。他们感谢A。

Grootveld for discussions on vaccination responses and P. Sinitcyn for discussions on using mass spectrometry for protein isoform characterization. P.K.-H. discloses support for this work from a University International Postgraduate Award scholarship from the University of New South Wales and a Peter & Emma Thomsens legat (stipend).

Grootveld讨论疫苗接种反应，P.Sinitcyn讨论使用质谱法进行蛋白质同工型表征。P、 K.-H.披露了新南威尔士大学国际研究生奖奖学金和Peter＆EmmaThomsens legat（津贴）对这项工作的支持。

T.G.P. is supported by the Australian National Health and Medical Research Council (NHMRC) Investigator Grant (APPID1155678), the Kinghorn Foundation, Cancer Institute NSW, Australian Cancer Research Foundation and the Tour de Cure. R.J.W. discloses support for this work from E. P. Oldham — Viertel Senior Medical Fellowship, the Scrimshaw Family Foundation, EMBL Australia, Australian Research Council Future Fellowship and Discovery Project, NSW Institute of Cancer Research and NSW Cancer Council.Author informationAuthors and AffiliationsEMBL Australia, Garvan Institute of Medical Research, Darlinghurst, New South Wales, AustraliaPeter Kjer-Hansen & Robert J.

T、 G.P.得到了澳大利亚国家健康与医学研究委员会（NHMRC）研究员资助（APPID1155678），金霍恩基金会，新南威尔士州癌症研究所，澳大利亚癌症研究基金会和Tour de Cure的支持。R、 J.W.披露了E.P.Oldham-Viertel高级医学奖学金、Scrimshaw家庭基金会、澳大利亚EMBL、澳大利亚研究委员会未来奖学金和发现项目、新南威尔士州癌症研究所和新南威尔士州癌症委员会对这项工作的支持。作者信息作者和附属机构澳大利亚，加文医学研究所，新南威尔士州达林赫斯特，澳大利亚彼得克杰尔·汉森和罗伯特·J。

WeatherittSt. Vincent’s Healthcare Clinical Campus, School of Clinical Medicine, Faculty of Medicine and Health, UNSW Sydney, Darlinghurst, New South Wales, AustraliaPeter Kjer-Hansen & Tri Giang PhanPrecision Immunology Program, Garvan Institute of Medical Research, Sydney, New South Wales, AustraliaTri Giang PhanSchool of Biotechnology and Biomolecular Sciences, University of New South Wales, Sydney, New South Wales, AustraliaRobert J.

WeatherittSt公司。新南威尔士州悉尼新南威尔士州达林赫斯特市新南威尔士州医学与健康学院临床医学院文森特医疗保健临床校区澳大利亚新南威尔士州悉尼加万医学研究所Kjer Hansen＆Tri Giang PhanPrecision免疫学计划澳大利亚新南威尔士州悉尼新南威尔士大学生物技术与生物分子科学学院。

WeatherittAuthorsPeter Kjer-HansenView author .

Weatheritt作者Peter Kjer HansenView作者。

PubMed Google ScholarTri Giang PhanView author publicationsYou can also search for this author in

PubMed Google ScholarTri Giang PhanView作者出版物您也可以在

PubMed Google ScholarRobert J. WeatherittView author publicationsYou can also search for this author in

PubMed Google ScholarRobert J.WeatherittView作者出版物您也可以在

PubMed Google ScholarContributionsP.K.-H. and R.J.W. researched data for the article. All authors contributed substantially to discussion of the content. P.K.-H. and R.J.W. wrote the article. All authors reviewed and/or edited the manuscript before submission.Corresponding authorsCorrespondence to.

PubMed谷歌学术贡献SP。K、 -H.和R.J.W.研究了文章的数据。所有作者都对内容的讨论做出了重大贡献。P、 K.-H.和R.J.W.写了这篇文章。所有作者在提交前都对稿件进行了审查和/或编辑。通讯作者通讯。

Peter Kjer-Hansen or Robert J. Weatheritt.Ethics declarations

Peter Kjer Hansen或Robert J.Weatheritt。道德宣言

Competing interests

相互竞争的利益

The authors declare no competing interests.

作者声明没有利益冲突。

Peer review

同行评审

Peer review information

同行评审信息

Nature Reviews Drug Discovery thanks Rotem Karni and the other, anonymous, reviewer(s) for their contribution to the peer review of this work.

《自然评论》药物发现感谢Rotem Karni和另一位匿名审稿人对这项工作的同行评审做出的贡献。

Additional informationPublisher’s note Springer Nature remains neutral with regard to jurisdictional claims in published maps and institutional affiliations.Related linksClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.govRights and permissionsSpringer Nature or its licensor (e.g. a society or other partner) holds exclusive rights to this article under a publishing agreement with the author(s) or other rightsholder(s); author self-archiving of the accepted manuscript version of this article is solely governed by the terms of such publishing agreement and applicable law.Reprints and permissionsAbout this articleCite this articleKjer-Hansen, P., Phan, T.G.

Additional informationPublisher的注释Springer Nature在已发布的地图和机构隶属关系中的管辖权主张方面保持中立。相关链接clinicaltrials.gov：https://clinicaltrials.govRights许可Pringer Nature或其许可方（例如协会或其他合作伙伴）根据与作者或其他权利持有人的出版协议对本文拥有专有权；本文接受稿件版本的作者自行存档仅受此类出版协议和适用法律的条款管辖。转载和许可本文引用本文Kjer Hansen，P.，Phan，T.G。

& Weatheritt, R.J. Protein isoform-centric therapeutics: expanding targets and increasing specificity..

&Weatheritt，R.J。以蛋白质同工型为中心的疗法：扩大靶标和提高特异性。。

Nat Rev Drug Discov (2024). https://doi.org/10.1038/s41573-024-01025-zDownload citationAccepted: 31 July 2024Published: 04 September 2024DOI: https://doi.org/10.1038/s41573-024-01025-zShare this articleAnyone you share the following link with will be able to read this content:Get shareable linkSorry, a shareable link is not currently available for this article.Copy to clipboard.

Nat Rev Drug Discov（2024）。https://doi.org/10.1038/s41573-024-01025-zDownload引文接受日期：2024年7月31日发布日期：2024年9月4日OI：https://doi.org/10.1038/s41573-024-01025-zShare本文与您共享以下链接的任何人都可以阅读此内容：获取可共享链接对不起，本文目前没有可共享的链接。复制到剪贴板。

Provided by the Springer Nature SharedIt content-sharing initiative

由Springer Nature SharedIt内容共享计划提供