十余款药物FDA获批，7项BD交易；这家细胞疗法研发商完成3.25亿美元C轮融资——生物医药领域周报（2024.8.30-9.5）

2024年8月30日至2024年9月5日，动脉橙产业智库重点收录了71条生物医药相关资讯，内容涉及新药研发动态、产品获批、商业合作、投融资动态和最新政策。

新药研发动态

本周新药研发动态共收录17条相关快讯，涉及6款药物获得FDA临床试验批准，4款药物获得FDA快速通道资格。

1. 放射药物开发商Perspective Therapeutics宣布212Pb VMT01获FDA开发快速通道资格

Perspective Therapeutics, Inc.（CATX）宣布，FDA已批准212Pb VMT01的快速开发，这是一种针对不可切除或转移性黑色素瘤和MC1R肿瘤表达患者的治疗方法。该公司已完成其1/2a期研究队列2中7名患者的剂量限制性毒性观察期，并计划在今年晚些时候分享安全性观察结果。此外，在机构审查委员会批准之前，它打算开设一个VMT01/抗PD-1组合队列。

2. 药物研发商GC Biopharma和Hanmi Pharmaceutical法布里病治疗药物获FDA IND许可

GC Biopharma和Hanmi Pharmaceutical针对法布里病治疗的合作项目LA-GLA已获得FDA的IND批准，用于1/2期临床试验。LA-GLA是世界上第一个每月一次的法布里病皮下治疗，旨在评估患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。法布里病是一种罕见的遗传性疾病，由α-半乳糖苷酶a缺乏引起，导致糖脂积累，细胞毒性和潜在的器官损伤。目前的酶替代疗法（ERT）需要患者经常住院，并且在预防疾病进展方面存在局限性。

3. 兴齐眼药SQ-22031滴眼液I期临床试验首例受试者入组

2024年9月4日，兴齐眼药公告，公司研发的SQ-22031滴眼液于近日完成了“评估SQ-22031滴眼液在健康受试者中单次/多次给药的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、双盲、安慰剂对照I期临床试验”首例受试者入组，正式进入该临床试验。该药品适应症为：神经营养性角膜炎。

4. 针对红斑狼疮、白血病，生物制药公司Caribou Biosciences宣布CB-010、CB-012获FDA快速通道资格

Caribou Biosciences宣布，FDA已批准CB-010用于治疗难治性系统性红斑狼疮，CB-012用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病。CB-010将在GALLOP狼疮性肾炎和肾外狼疮的1期临床试验中进行评估，计划于2024年底开始。CB-012目前正在r/r AML的AMpLify 1期临床试验中进行评估。

5. mRNA药物公司Arcturus Therapeutics吸入式mRNA疗法IND申请获FDA批准，治疗囊性纤维化

全球mRNA药物公司Arcturus Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经发布了一份“研究可能进行”的通知，用于治疗囊性纤维化的研究性新药ARCT-032。该许可证使该公司能够启动2期多剂量递增研究，以评估ARCT-032在CF患者中的安全性，耐受性和有效性。这项研究旨在进一步验证他们的LUNAR®技术通过吸入传递mRNA，并评估ARCT-032对未从CFTR调节剂治疗中受益的患者的有效性。

*本周报仅展示其中5条，更多相关信息，可扫描文章底部二维码解锁全文

产品获批

本周产品获批共收录23条相关快讯，涉及4款药物获FDA孤儿药资格认定。

1. 放射性药物开发商Abdera Therapeutics宣布ABD-147获FDA孤儿药资格认定，治疗神经内分泌癌

生物制药公司Abdera Therapeutics Inc.宣布，FDA已将孤儿药命名为ABD-147，这是一种用于神经内分泌癌治疗的精确放射性药物疗法。ABD-147靶向DLL3，一种在神经内分泌肿瘤中发现的蛋白质，将锕225递送至实体瘤。Abdera计划在2024年对接受铂类治疗的SCLC或LCNEC患者进行一期临床试验。该名称以及ES-SCLC的快速通道名称突出了ABD-147作为侵袭性神经内分泌肿瘤的最佳DLL3靶向治疗的潜力。

2. 佐科莱全新的眼表及干眼消费医疗产品系列在中国大陆获批上市

2024年9月5日获悉，国家药品监督管理局正式批准了Zocular（佐科莱）全新的眼表及干眼消费医疗产品系列在中国大陆上市，将给国内超3亿干眼患者提供全新选择。该系列产品的大中华区总代理为恩颂医疗科技（海南）有限公司。

3. 默沙东Winrevair在加拿大获准用于治疗肺动脉高压

默沙东宣布，Winrevair（也称为sotatercept）已被授权在加拿大使用。该药物用于世界卫生组织第1组肺动脉高压（PAH）和功能II或III级的成年人，与标准PAH治疗联合使用。Sotatercept标志着加拿大第一个针对PAH的激活素信号抑制剂疗法，代表了一种旨在改善信号平衡以调节患者血管增殖的新型治疗方法。该疗法已被批准在欧洲和美国使用。

4. 肾上腺素鼻喷雾剂开发商ARS Pharma肾上腺素鼻喷雾获EC批准，紧急治疗成人和儿童严重过敏反应

ARS Pharma宣布，欧盟委员会已批准EURneffy，一种无针鼻喷雾剂肾上腺素制剂，用于紧急治疗体重至少30公斤的成人和儿童的严重过敏反应。这标志着欧盟30多年来首次采用无针肾上腺素输送方法，旨在解决注射疗法的局限性。

5. 制药公司Entod Pharmaceuticals开创性PresVu滴眼液获得DCGI批准

2024年9月3日，制药公司Entod Pharmaceuticals宣布，其开创性PresVu滴眼液已获得印度药品管理总局（DCGI）的最终批准。该批准是在中央药品标准控制组织（CDSCO）的主题专家委员会（SEC）提出有利建议后，于今天在新德里举行的新闻发布会上披露的。PresVu滴眼液是印度首款专为减少老花眼患者对老花镜的依赖而开发的产品，具有重要的里程碑意义。老花眼是一种与年龄有关的视力疾病，一般影响40岁以上的人，其特点是眼睛逐渐丧失聚焦附近物体的能力，使阅读和其他近距离工作变得越来越困难。PresVu采用先进的动态缓冲技术，旨在适应泪液的酸碱度。这确保了药效和安全性的一致性，使眼药水适合长期使用。

*本周报仅展示其中5条，更多相关信息，可扫描文章底部二维码解锁全文

商业合作

本周商业合作共收录20条相关快讯，涉及7项BD交易。

1. NImmune Biopharma宣布与BioTherapeutics进行研发合作，以推进下一波炎症和免疫精准药物

临床晚期精密免疫学公司NImmune Biopharma宣布与临床阶段生物技术公司BioTherapeutics, Inc.进行研究合作。该合作伙伴关系将增强NImmune Biopharma的精确免疫学能力，提供生物治疗药物的临床前服务，监管专业知识以及炎症和自身免疫疾病的专有动物模型。这包括IBD猪模型和PK/PD分析功能。BioTherapeutics的CSO Raquel Hontecillas博士对此次合作表示兴奋，强调了布莱克斯堡独特的药物开发生态系统，该生态系统能够实现高效和加速的治疗开发。

2. Evotec和X-Chem合作加速早期药物研发

Evotec SE和DNA编码文库（DEL）技术的领导者X-Chem宣布了一项合作协议，以加速早期药物发现。X-Chem的DEL技术通过高效准确地筛选数十亿个带有DNA标签的化合物，简化了识别潜在候选药物的过程。通过这一合作关系，X-Chem将为Evotec的筛选平台提供对其DEL技术（包括DELflex和HITMiner）的访问。两家公司都表示致力于使DEL筛查服务更容易获得，并解决创新和具有挑战性的生物目标。

3. 智云健康与德国美第奇制药达成战略合作，获两款植物药独家商业化权益

智云健康与德国美第奇制药达成战略合作，将在五年内独家商业化推广美第奇旗下的两款现代植物药“莉芙敏片”和“施保利通片”，以扩大其在中国市场的销售，满足患者需求。

4. Dion基金会和Atamyo Therapeutics宣布建立合作伙伴关系，将ATA-200基因疗法扩展到美国Atamyo治疗四肢Girdle肌营养不良2C/R5型的临床试验

Atamyo Therapeutics和Dion基金会宣布建立合作伙伴关系，将ATA-200的首次人体临床试验扩展到美国，ATA-200是Atamyo治疗γ-糖聚糖相关肢带型肌营养不良症2C/R5型（LGMD2C/R5）的基因疗法。Dion基金会是一家致力于罕见遗传疾病的非营利组织，将资助美国部署多中心1b期研究，评估静脉注射ATA-200在儿童中的安全性、药效学、有效性和免疫原性。

5. 仿制药生产商Alkem与武田签订许可协议，在印度引入Vonoprazan

Alkem实验室已与武田制药公司签署专利许可协议，将Vonoprazan带入印度市场。Vonoprazan的浓度分别为10和20毫克，可治疗反流性食管炎、胃溃疡和十二指肠溃疡等疾病。Alkem首席执行官维卡斯·古普塔（VikasGupta）表示，该许可证将使该公司能够为许多印度胃肠道疾病患者提供新的治疗方法。

*本周报仅展示其中5条，更多相关信息，可扫描文章底部二维码解锁全文

投融资动态

本周投融资动态共收录9条相关快讯，涉及6家海外企业和3家国内企业，其中最高融资额达3.25亿美元。

1. 小分子治疗药物开发商HDAX Therapeutics宣布完成320万美元种子轮融资，进一步推进其管线项目

2024年9月5日，小分子治疗药物开发商HDAX Therapeutics宣布完成320万美元种子轮融资，由SeedFolio、FACIT和Toronto Innovation Acceleration Partners领投，Eos Bioinnovation 、Ontario Centre of Innovation和其他投资者参与。此次融资的收益将支持公司在临床前开发候选药物提名方面的进展，并进一步推进其管线项目。

2. 药物发现平台开发商TippingPoint Biosciences完成种子前轮融资

2024年9月4日，药物发现平台开发商TippingPoint Biosciences完成种子前轮融资，由Pediatric Brain Tumor Foundation、Sontag Foundation、Yuvaan Tiwari Foundation、和BrightEdge（美国癌症协会的影响力投资和风险投资部门）投资。TippingPoint Biosciences是一家专注于发现针对癌细胞中异常DNA的创新药物的治疗公司。

3. 细胞疗法研发商ArsenalBio超额认购3.25亿美元C轮融资，通过临床开发推进可编程细胞治疗项目

2024年9月4日，细胞疗法研发商Arsenal Biosciences, Inc.宣布完成3.25亿美元C轮融资。本轮融资包括新投资者ARCH Venture Partners、Milky Way Investments Group、Regeneron Ventures、NVentures 、Luma Group、T. Rowe Price Associates, Inc.、Rock Springs capital等提供咨询服务的基金和账户，以及现有投资者Parker Institute for Cancer Immunotherapy、SoftBank Vision Fund 2、Bristol-Myers Squibb Company、Westlake Village BioPartners、Kleiner Perkins、Byers Capital和Hitachi Ventures。本轮融资收益将用于推进ArsenalBio的领先开发项目，因为该公司将继续基于其专有的T细胞工程技术构建其实体瘤癌症候选治疗药物管线。这些资金还将推动开发用于识别新候选细胞疗法的工具和流程的进一步创新，帮助ArsenalBio保持在快速发展的细胞疗法领域的前沿，并使其更接近解决肿瘤学类别中未满足需求的目标。

4. 大环肽治疗剂开发商Circle Pharma完成9000万美元D轮融资，以推进创新的口服大循环疗法

2024年9月3日，大环肽治疗剂开发商Circle Pharma完成9000万美元D轮融资，由The Column Group 领投，包括Nextech Invest和Euclidean Capital在内的新老投资者参与其中。本轮融资收益将用于资助Circle Pharma首个也是唯一一个同类细胞周期蛋白A/B RxL抑制剂CID-078的临床开发，并支持该公司基于其MXMO大周期平台构建的发现项目组合的开发。

5. 赫吉亚生物完成数千万元A2轮融资，由黄埔生物医药基金领投

2024年9月3日，杭州赫吉亚生物医药有限公司宣布已完成数千万元A2轮融资，由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，建立了从靶点发现到临床概念验证（POC）完整的端到端siRNA药物开发平台，拥有覆盖从早期研发到产业化全生命周期且领域经验丰富的专业团队。

*本周报仅展示其中5条，更多相关信息，可扫描文章底部二维码解锁全文

最新政策

1. 国家药品监督管理局药品审评中心发布《疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》

2024年9月3日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，以规范疫苗的临床研发和评价。本指导原则主要适用于以注册申请为目的的疫苗临床试验。临床试验的设计、实施均应符合赫尔辛基宣言的伦理学准则、《药物临床试验质量管理规范（GCP）》等基本要求，还应同时参考国际人用药品注册技术协调会（ICH）等指导原则的相关要求。

2. 新疆维吾尔自治区卫生健康委等引发《新疆维吾尔自治区医疗机构结余药品管理办法（2024年版）》

2024年9月3日，新疆维吾尔自治区卫生健康委、新疆维吾尔自治区医疗保障局和新疆维吾尔自治区药品监督管理局印发《新疆维吾尔自治区医疗机构结余药品管理办法（2024年版）》，以规范医疗机构结余药品管理，保障药品安全，避免药品浪费，减少环境污染，杜绝结余药品以非法形式处置，促进医保基金合理使用。

*声明：

1.文中所有相关数据和事件信息均来自于公开渠道，包含媒体报道，企业官网，工商信息等，可能出现遗漏或错误；

2.动脉橙仅进行数据梳理和呈现，不提供任何形式的投资建议、见解或立场；

3.如需对数据纠错或进行其他相关反馈，欢迎联系扫描下方二维码联系小助手处理。

扫码添加小助手，立刻领取7天数据库免费试用

动脉橙产业智库，助力追踪数字健康、医疗器械、生物医药领域行业动态，覆盖公司名单、招投标、投融资信息、头部企业动态等各类数据，九大维度实时更新，欢迎扫码添加小助手，免费申请7天试用福利👇