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锐正基因ART001获美国FDA临床试验许可,基于非病毒载体的基因编辑药物递送成为焦点

云舟生物 等信源发布 2024-09-12 17:31

ART001获美国FDA临床试验许可,成为首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物获此荣誉。非病毒载体如LNPs在基因编辑递送中具显著优势,可规避人体异物清除机制,高效递送RNA或RNP,且包装能力远超传统AAV载体,为精准、高效基因编辑带来革命性提升,展现巨大治疗潜力。