12款药物FDA获批，17项BD交易；这家免疫疾病治疗方法开发商完成3.7亿美元融资——生物医药领域周报（2024.9.6-9.12）

2024年9月6日至2024年9月12日，动脉橙产业智库重点收录了103条生物医药相关资讯，内容涉及科研进展、新药研发动态、产品获批、商业合作、投融资动态和最新政策。

新药研发动态

本周新药研发动态共收录9条相关快讯，涉及5款药物获得FDA临床试验批准。

1. 锐正基因ART001获美国FDA临床试验许可，基于非病毒载体的基因编辑药物递送成为焦点

ART001获美国FDA临床试验许可，成为首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物获此荣誉。非病毒载体如LNPs在基因编辑递送中具显著优势，可规避人体异物清除机制，高效递送RNA或RNP，且包装能力远超传统AAV载体，为精准、高效基因编辑带来革命性提升，展现巨大治疗潜力。

2. T细胞免疫疗法开发商Vironexis获FDA批准开展首个AAV递送癌症免疫疗法临床试验

2024年9月12日，T细胞免疫疗法开发商Vironexis Biotherapeutics公布了其TransJoin™AAV基因治疗平台和十多种候选产品的管道，用于血液基础癌症，实体肿瘤转移预防和癌症疫苗。Vironexis获得了2600万美元种子融资，由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory也参与了融资。该公司已获得美国食品和药物管理局批准其首个基因治疗候选产品VNX-101的研究新药申请，用于治疗CD19+急性淋巴细胞白血病。Vironexis预计在2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验，这将标志着AAV递送癌症免疫疗法的首次临床试验。

3. 免疫缺陷疗法开发商Immunis获FDA批准进行II期肌肉减少性肥胖试验

Immunis, Inc.是一家专注于分泌蛋白治疗与年龄相关疾病和免疫问题的临床阶段生物技术公司，已获得FDA批准，将继续进行其研究分泌蛋白（IMMUNA）的II期试验，以解决肌肉减少性肥胖问题。在此之前，在与年龄相关的肌肉萎缩的I/IIa期试验中完成了分泌蛋白治疗。美国的肥胖率激增，尤其是老年人，与糖尿病和肌肉萎缩等健康问题有关。虽然GLP-1药物在体重管理方面越来越受欢迎，但它们可能导致肌肉损失，这是一个重大的健康问题。

4. 映恩生物B7-H3/PD-L1双抗ADC在美获批IND

映恩生物的双抗ADC新药DB-1419在晚期/转移性实体瘤中的1/2a期研究，已获FDA批准和TGA通知，并完成全球首例给药。该药物采用新型机制，展现卓越疗效，可克服耐药性问题。DB-1419是映恩生物第六款进入临床的ADC创新药。

5. 诺诚健华BTK抑制剂获美国FDA批准3期临床，治疗多发性硬化

诺诚健华的BTK抑制剂奥布替尼获美国FDA批准，将启动治疗原发和继发进展型多发性硬化的3期临床研究，以应对巨大未满足的医疗需求。奥布替尼已在其他适应症中获批，并有望为自身免疫性疾病提供新治疗选择。

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产品获批

本周产品获批共收录32条相关快讯，涉及12款药物获FDA批准，其中4款药物获FDA孤儿药资格认定。

1. FDA批准Genentech的Tecentriq Hybreza作为首个和唯一的皮下抗-PD-（L）1癌症免疫疗法

罗氏集团旗下的Genentech周四宣布，美国食品和药物管理局已批准美国第一种用于皮下注射的PD-（L）1抑制剂Tecentriq Hybreza。该药物适用于成人静脉注射Tecentriq的所有用途，包括某些肺癌、肝癌、皮肤癌和软组织癌。与标准Tecentriq的30-60分钟静脉输注相比，Tecentriq Hybreza提供了更快的7分钟注射。

2. 替雷利珠单抗斩获欧盟3项NSCLC适应症，开启肿瘤免疫治疗新篇章

替雷利珠单抗获欧盟批准，用于治疗NSCLC三项适应症，基于关键研究结果，显示其联合化疗可显著延长患者无进展生存期，降低死亡风险，为全球肺癌患者提供新选择。

3. 癌症疗法开发商Actuate Therapeutics宣布Elraglusib获FDA孤儿药资格认定，治疗软组织肉瘤

Actuate Therapeutics已获得FDA针对elraglusib的孤儿药指定，elraglusib是一种用于治疗软组织肉瘤（STS）的新型GSK-3β抑制剂。Elraglusib靶向促进肿瘤生长和对化疗耐药的癌症途径，旨在提高抗肿瘤免疫力。它在各种实体瘤中表现出积极的安全性和抗肿瘤活性。STS是一种罕见且多样的肿瘤组，具有70多种亚型，给治疗带来了挑战。虽然手术对局部肉瘤有效，但转移性疾病的中位生存期仅为6-12个月。目前的一线治疗阿霉素的益处有限，突出了对更好的转移性STS治疗的迫切需求。

4. 生物制药公司Ascendis Pharma获得YORVIPATH治疗成人甲状旁腺功能减退症的美国孤儿药专卖权

Ascendis Pharma A/S宣布，美国FDA已授予YORVIPATH（palopegteriparatide，也称为TransCon PTH）孤儿药专有权。这为美国成年人甲状旁腺功能减退症的治疗提供了七年的市场独家经营权。YORVIPATH是甲状旁腺激素的前药，旨在持续暴露24小时。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，影响美国70000至90000人。TransCon PTH最初于2018年6月从FDA获得孤儿药指定。

5. 劲方医药KRAS G12C抑制剂氟泽雷塞获批上市

美迪西助力劲方医药KRAS G12C抑制剂氟泽雷塞获批上市，用于KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌治疗，展现卓越临床效果，满足未满足临床需求，是中国生物医药产业精准治疗的重要进展。

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商业合作

本周商业合作共收录38条相关快讯，涉及17项BD交易。

1. 欧加隆与宝济药业、晟济药业就辅助生殖领域创新在研药物达成供应和转让协议

欧加隆中国与宝济药业、晟济药业签署协议，获得辅助生殖创新药物SJO2在中国大陆的独家商业化权益。或者：欧加隆中国与宝济药业及其子公司晟济药业达成协议，将独家商业化辅助生殖领域创新药物SJO2。此次合作旨在推动该药物在中国市场的发展，为辅助生殖领域注入新动力。欧加隆将获得SJO2在中国大陆的独家权益，有望进一步拓展其在中国医药市场的份额。

2. Sino Biological和Biogeography深化战略合作，以生成人工智能为蛋白质研发赋能

顶级重组蛋白生产商Sino Biological扩大了与数字生物学领导者BioGeometry的合作伙伴关系。这一举措将Sino Biological的蛋白质表达和实验室技能与BioGeometry的AI蛋白质设计和优化平台相结合。目标是促进他们的联合服务，并探索全球市场机会。这种合作旨在加快研究速度，并为客户提供更快，更有效的蛋白质研发服务。此外，生物地理学的GeoFlow是一种集成到其GeoBiologics平台中的蛋白质基础模型，在结构预测和设计方面表现出色，在抗原-抗体复合物预测方面可与AlphaFold3相媲美。

3. 3.2亿欧元进军核药领域，赛诺菲罕见病商业帝国再下一城

赛诺菲与RadioMedix和Orano Med达成独家授权协议，共同开发罕见癌症靶向α疗法AlphaMedixTM，该疗法获FDA突破性疗法认定，将进军全球神经内分泌肿瘤市场，预计市场规模将增至215亿美元。

4. GC Cell和PT Bifarma Adiluhung签署了Immuncell LC的许可协议，以扩大在印度的准入

GC Cell是一家杰出的细胞疗法创新者，与印尼顶级干细胞疗法公司PT Bifarma Adiluhung（Bifarma）建立了合作关系。该合作通过“技术转让和许可协议”正式化，授予Bifarma开发、生产和销售Immuncell LC的专有权15年。凭借印尼第一家GMP认证的细胞治疗设施和强大的肿瘤学销售和营销网络，Bifarma有望最大限度地扩大Immuncell LC的影响力和成功。

5. 希格生科与吉妮欧生物签署战略合作协议，共绘肿瘤新药研发新蓝图

希格生科与吉妮欧生物签署战略合作协议，将结合各自在类器官疾病模型与肿瘤免疫药物研发领域的优势，共同推动肿瘤新药研发，提高研发效率和成功率，为癌症患者带来更多治疗希望。

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投融资动态

本周投融资动态共收录17条相关快讯，涉及15家海外企业和两家国内企业，其中最高融资额达3.7亿美元。

1. 抗真菌新型疗法研发商F2G获得1亿美元融资，并将抗真菌药物带回FDA

2024年9月12日，抗真菌新型疗法研发商F2G宣布获得1亿美元融资。本轮融资由AMR Action Fund和ICG领投，Novo Holdings、Forbion、Advent Life Sciences、Blue Owl Healthcare Opportunities、Sofinnova Partners、Brace Pharmaceuticals、Merifin Capital和Morningside Ventures参投。本轮融资资金将用于完成一种新型抗真菌治疗方法的后期测试，并在去年被美国监管机构否决后将其重新提交给美国监管机构。

2. 放射性同位素生产商PanTera获得超7亿元A轮融资，以加速全球放射性同位素锕-225（Ac-225）的生产

2024年9月12日，比利时放射性同位素生产商PanTera宣布完成9300万欧元（约合人民币7.29亿元）的超额认购A轮融资，以加速全球放射性同位素锕-225（Ac-225）的生产。本轮融资由EQT Life Sciences领投，Kurma Partners、Eurazeo、Korys、Paladin和PMV等机构跟投。除此之外，粒子加速器技术的全球领导者Ion Beam Applications S.A和比利时主权基金SFPIM将把720万欧元的可转换贷款转换为股本，进一步加强PanTera的资产负债表。该轮融资完成后，PanTera估值约为2.8亿欧元。

3. 浙江一家制药明星企业获融资，资方为北京医药健康产业基金

2024年9月10日，北京市医药健康产业投资基金（有限合伙）对德默制药（浙江）有限公司进行了新增投资，投资金额为252.553万元，投资比例为12.9032%。德默制药（浙江）有限公司是一家创新型制剂企业，专注于贴剂（溶剂型）及可溶性微针的研发和生产。公司以婴幼儿药物为核心，同时与国内外企业合作开发成人制剂项目。产品广泛应用于局部疾病和浅表肿瘤、骨科、呼吸、中枢神经、代谢性疾病、内分泌以及疫苗等多个领域。德默制药解决的问题包括提供更安全、便捷的给药方式，尤其是对于婴幼儿和有特殊给药需求的患者群体。

4. 生物技术开发商Superluminal Medicines完成1.2亿美元A轮融资，用于支持先导项目的临床开发和小分子产品线的扩展

2024年9月9日，生物技术开发商Superluminal Medicines完成1.2亿美元A轮融资。本轮融资由RA Capital Management领投，现有投资者包括Insight Partners、NVentures和Gaingels，新投资者Catalio Capital Management、Eli Lilly and Company和Cooley LLP加入了融资，Catalio的董事总经理Diamantis Xylas加入了董事会。这笔资金将支持Superluminal的先导项目进入临床开发，并增加专注于高价值G蛋白偶联受体靶点的小分子药物发现项目的数量。

5. 免疫疾病治疗方法开发商Candid Therapeutics首次获得3.7亿美元融资，用于临床评估潜在的变革性自身免疫疗法

2024年9月9日，免疫疾病治疗方法开发商Candid Therapeutics宣布正式成立，并获得了3.7亿美元融资。本轮融资由Venrock Healthcare Capital Partners、Fairmount、TCGX和venBio Partners共同主导的融资，支持公司的其他著名医疗保健投资者包括Foresite Capital、Third Rock Ventures、Fidelity Management & Research Company、Samsara BioCapital、Qiming Venture Partners USA、OrbiMed、Boxer Capital、Redmile Group、Vida Ventures、Two River、Franklin Templeton、LifeSci Venture Partners、Mirae Asset Capital Life Science、Polaris Innovation Fund、Soleus Capital 以及其他著名的机构和共同基金投资者。这些雄厚的资金支持彰显了投资者对Candid目标明确的方法和战略愿景的坚定信心，为公司在为自身免疫疾病患者提供一流疗法方面带来重大影响奠定了基础。

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最新政策

1. 国家药品监督管理局药品审评中心公开征求《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见

2024年9月12日，糖蛋白激素是一类具有复杂的糖基化修饰和结构不均一性的治疗用生物制品，包括促卵泡激素、促黄体素、绒毛膜促性腺激素和促甲状腺激素，在临床治疗和辅助生殖等方面具有重要的应用价值。为更好地指导重组糖蛋白激素类药物的研发和申报，国家药品监督管理局药品审评中心织起草了《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。

2. 国家药品监督管理局药品审评中心公开征求《生物类似药药学相似性研究的问题与解答（征求意见稿）》意见

2024年9月9日，为进一步指导和规范生物类似药的药学相似性研究，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《生物类似药药学相似性研究的问题与解答（征求意见稿）》。国家药品监督管理局药品审评中心诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。

3. 国家卫生健康委办公厅等三部门联合发布关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知

2024年9月9日，国家卫生健康委办公厅等三部门联合发布关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，为保障鼓励研发申报儿童药品工作顺利实施，国家卫生健康委将协同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局，进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度和相关产业项目建设，优先审评审批鼓励研发申报儿童药品，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录，引导提升我国儿童药品综合研发水平，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。

4. 河南省医疗保障局、河南省人力资源和社会保障厅印发《河南省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂和中药饮片目录 （2023年）》

2024年9月9日，为支持我省中医药事业传承创新发展，进一步提高参保人员用药保障水平，提升基本医疗保险用药科学化、精细化管理水平，提高基金使用效益，根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）精神，河南省医疗保障局、河南省人力资源和社会保障厅制定了《河南省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂和中药饮片目录（2023年）》。

科研进展

1. 《细胞发现》：复旦团队发现，Akk菌代谢产物有望阻止高度近视进展

2024年9月12日获悉，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院竺向佳、卢奕等人通过对高度近视患者的肠道微生物和代谢物进行深入分析，发现益生菌Akkermansia的定植以及肠菌代谢物吲哚-3-乙酸（3-IAA）的水平与近视的发展程度紧密相关。他们利用小鼠实验揭示3-IAA可以促进巩膜中主要的结构蛋白质表达，即I型胶原蛋白，这意味着3-IAA有助于维持巩膜的结构完整性。每日补充3-IAA可以帮助高度近视小鼠阻止或减缓由于巩膜结构重构导致的近视进展，这为开发新型近视预防和治疗策略提供了可能。论文于近日刊登在Cell Discovery期刊上。

2. 《柳叶刀》：基因疗法提高视网膜敏感度上百倍

2024年9月12日获悉，视力下降会导致视网膜光敏感度改变。一项针对罕见遗传性眼疾患者的基因治疗临床试验结果显示，这些患者在接受治疗后，视力得到显著改善，光敏感度甚至达到了原来的100倍。这项试验由美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院领导，相关论文发表在新一期《柳叶刀》杂志上。这项I/II期临床试验共有15人参与，其中包括3名儿童患者。所有患者均因GUCY2D基因突变而患上雷柏氏先天性黑矇1型（LCA1）。这种罕见的遗传性眼疾会导致患者在婴儿期便失去大部分视力。所有受试者的视力均严重下降，最佳视力测量值等于或劣于20/80。也就是说，这些患者必须在距离目标物体20英尺（约6米）处才能看到一个视力正常的人在80英尺（约24米）处就能看清的物体。眼镜对这些患者的帮助有限，因为镜片只能矫正眼睛的光学聚焦问题，无法解决像遗传性视网膜疾病（如LCA1）等医学原因引起的视力丧失。

3. 《Adv Sci》：中南大学夏晓波/计丹合作设计自组装低氧和ROS双反应纳米前药作为青光眼治疗的新治疗方法

2024年9月4日，中南大学夏晓波、计丹共同通讯在Advanced Science在线发表题为“Self-Assembly Hypoxic and ROS Dual Response Nano Prodrug as a New Therapeutic Approach for Glaucoma Treatments”的研究论文。该研究首先设计了一种ROS响应的双药物偶联物（OLN单体），将烟酰胺和油酸同时键合，该偶联物通过多个胶束聚集自组装成纳米粒子（uhOLN-NPs），具有ROS清除能力。然后，设计一种具有缺氧响应功能的聚合物，其包覆uhOLN-NPs，形成兼具缺氧和ROS响应的纳米粒子（HOLN-NPs）。在视网膜神经节细胞缺氧条件下，HOLN-NPs的偶氮键断裂并释放出uhOLN-NPs。同时，在高ROS条件下，硫酮键断裂，导致纳米前药解离。释放的烟酰胺和油酸共同清除ROS并激活CaMKII/CREB通路，保护RGC中的线粒体。HOLN-NPs对谷氨酸青光眼模型中的R28细胞表现出明显优越的保护作用。HOLN-NPs在视网膜RGC中的积累导致体内RGC凋亡和轴突损伤显著抑制。

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