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凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2024-09-18 12:44

凌意生物启动AAV基因药物治疗肝豆状核变性临床研究,该创新药物LY-M003注射液旨在通过单次给药长期改善疾病症状,已获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定。