20款药物FDA获批，13项BD交易；这家研发外包服务商完成2亿美元战略融资——生物医药领域周报（2024.9.13-9.19）

2024年9月13日至2024年9月19日，动脉橙产业智库重点收录了75条生物医药相关资讯，内容涉及科研进展、新药研发动态、产品获批、商业合作、投融资动态和最新政策。

新药研发动态

本周新药研发动态共收录6条相关快讯，涉及3款药物获得FDA临床试验批准。

1. IVIEW Therapeutics干眼症1类新药完成1/2期临床研究患者招募

2024年9月19日获悉，IVIEW Therapeutics近日宣布，已完成其针对IVW-1001的1/2期临床试验的患者招募。IVW-1001是一种通过眼睑湿巾递送的新型TRPM8激动剂，用于治疗干眼症的症状和体征。该公司预计将在2025年第一季度报告初步数据。公开资料显示，TRPM8（瞬时受体电位M8）是一种冷敏感受体，它们能够感知因为眼泪挥发导致的角膜温度下降，提高该受体活性可以增加基线的眼泪分泌和眨眼的频率。针对该靶点开发激动剂可以促进眼泪分泌，迅速改善干眼症症状。这与现有的抗炎症、抗氧化产品及人工泪液有所不同，也代表着治疗干眼症的一种创新机制。

2. 拜耳公司的NUBEQA：在前列腺癌症方面取得突破，风险降低46%，未来FDA扩张计划

在ESMO 2024上进行的III期ARANOTE试验显示，与安慰剂加ADT相比，NUBEQA（达洛他胺）加ADT可显着降低转移性激素敏感性前列腺癌进展或死亡风险46%。该药物在联合治疗中也显示出有或没有多西紫杉醇的疗效。NUBEQA有一个既定的安全概况，这些结果与没有观察到新的安全信号一致。在美国，转移性激素敏感性前列腺癌约占前列腺癌诊断的10%，根据患者的个体需求量身定制治疗方法对于优化护理至关重要。NUBEQA有望治疗这种情况，并已获得美国批准与多西紫杉醇一起使用。

3. 生物技术公司Glycomine宣布用于治疗PMM2-CDG的GLM101获FDA快速通道认定

开发孤儿疾病治疗方法的生物技术公司Glycomine, Inc.宣布，FDA已授予GLM101快速通道指定，GLM101是一种治疗磷酸甘露糖突变酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）患者的疗法。Glycomine的首席医疗官表示，这突显了GLM101在解决这些患者未满足的医疗需求方面的潜力。GLM101的2期临床研究已在美国和西班牙招募了15名患者，并已服用350多剂，表明该药物耐受性良好。

4. 瑞风生物全球首创眼科Usher综合征新药IND获美国FDA批准

2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。

5. 临床药物开发商Senhwa Biosciences提交Pidnarulex在NCI赞助的晚期肿瘤试验中的IND申请

Senhwa Biosciences向美国FDA提交了一份关于Pidnarulex（CX-5461）的研究性新药（IND）申请，Pidnarulex是一种实验性癌症疗法。Pidnarulex是一流的小分子，可稳定与癌基因相关的G-四链体结构，诱导DNA损伤和癌细胞死亡。在下一个项目中，NCI将使用Pidnarulex对晚期实体瘤患者进行研究，研究其对各种生物标志物的影响。未来的试验可能将Pidnarulex与免疫疗法，ADC或PARP抑制剂相结合，这些领域在癌症治疗中迅速发展。越来越多地探索联合疗法以改善患者预后。

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产品获批

本周产品获批共收录35条相关快讯，涉及17款药物获FDA批准，其中3款药物获FDA孤儿药资格认定。

1. 诺华抗癌药瑞波西利获FDA批准，助力高危早期乳腺癌患者

诺华公司的抗癌药瑞波西利获FDA批准，与芳香化酶抑制剂联用，作为辅助治疗方案，显著降低高风险复发因素的HR+/HER2- II期和III期早期乳腺癌患者的复发风险，标志着CDK4/6抑制剂治疗范围的扩大。

2. 生物制药公司Accord BioPharma宣布420mg浓度的HERCESSI™获FDA批准，治疗HER2阳性癌症

Accord BioPharma已获得FDA批准，用于生产420mg强度的HERCESSI™（曲妥珠单抗strf），这是一种与赫赛汀®类似的生物制剂。HERCESSI旨在通过结合并失活HER2受体来治疗HER2过表达的乳腺癌，转移性乳腺癌以及转移性胃或胃食管连接腺癌，从而减缓癌细胞的复制。该批准基于分析，临床前和临床研究，包括1期和3期试验，证实了HERCESSI在疗效，安全性和质量方面与赫赛汀的可比性。Accord BioPharma计划于2025年初在美国推出生物仿制药，扩大可负担得起的治疗选择。

3. 基因治疗公司Atsena Therapeutics在研AAV基因疗法ATSN-201获FDA授予孤儿药资格认定

2024年9月17日，基因治疗公司Atsena Therapeutics宣布其在研AAV基因疗法ATSN-201获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。ATSN-201是一种潜在“best-in-class”基因疗法，利用Atsena公司的新型扩散衣壳AAV.SPR在中央视网膜的光感受器中达到治疗所需的基因表达水平，同时避免视网膜中央窝脱离的手术风险。而这次ATSN-201的孤儿药资格认定旨在为美国不到20万人的罕见病患者提供一种安全有效的治疗、诊断或预防疗法。同时，提供了一定的激励措施，如获得批准后临床试验费用的税收抵免和处方药使用者费用减免。

4. 圣和药业1类创新药圣瑞沙®新适应症获批，太美医疗科技数智产品及服务全面助力

圣和药业1类创新药圣瑞沙®新适应症获批，用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌。太美医疗科技提供数智产品及服务，助力新药上市。临床试验显示圣瑞沙®可显著提升患者中位无进展生存期。太美医疗科技已为全球多家制药企业提供数智解决方案。

5. 生物技术公司Papillon Therapeutics宣布PPL-001获FDA孤儿药资格认定，治疗Friedreich共济失调

临床阶段生物技术公司Papillon Therapeutics Inc.宣布，FDA已将孤儿药指定为其治疗Friedreich共济失调的实验药物PPL-001。首席执行官Carter Cliff表示，这一里程碑突显了他们致力于开发治疗罕见衰弱疾病的疗法。美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药名称为治疗美国不到20万人的罕见疾病的药物提供了奖励。PPL-001是一种基因校正的CD34+造血干细胞和祖细胞疗法，利用靶向切除来纠正FXN基因中的GAA重复扩增，FXN基因是超过95%的弗里德里希共济失调病例的致病突变。

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商业合作

本周商业合作共收录21条相关快讯，涉及13项BD交易。

1. Axcelead DDP与Acadia Pharmaceuticals签订药物发现项目主服务协议

Axcelead DDP将利用其集成平台和专业知识为Acadia提供药物发现支持，以潜在地产生高质量的候选化合物。根据该协议，已经启动了一个新药发现项目，Axcelead DDP将获得预付费、研究资金和里程碑费用，财务条款未披露。

2. 复星医药达成双特异性CAR-T细胞治疗药物开发合作

复星医药与集萃细胞所合作，共同推进双特异性CAR-T细胞治疗药物的产业化及全球商业化，旨在打造重磅成果，惠及更多患者。该药物在血液肿瘤和自身免疫性疾病领域取得显著疗效，重症肌无力治疗也获重要突破。

3. 若弋生物与上科大等合作在杆状病毒研究方面取得突破性进展

若弋生物与上科大等合作，利用CRISPR/sgRNA文库首次鉴定了杆状病毒在哺乳动物细胞中的重要宿主因子EXTL3和NPC1，揭示了它们在病毒转导过程中的功能，成果已发表于Nature Communications。

4. 15亿美元，药物开发商Capricor Therapeutics与日本新药株式会社达成合作

Capricor Therapeutics与日本新药株式会社合作，将在欧洲商业化和分销用于治疗杜氏肌营养不良症的deramiocel，Capricor获1500万美元股权投资和2000万美元预付款，潜在里程碑金额达15亿美元。

5. 5.3亿美元，诺和诺德牵手Korro Bio，进军RNA编辑

诺和诺德与Korro Bio合作，投资5.3亿美元推进RNA编辑技术，开发治疗心脏代谢疾病的新型基因药物。Korro的专有平台能实现可逆、瞬时、可定量的RNA编辑，有望改变医疗服务。

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投融资动态

本周投融资动态共收录9条相关快讯，涉及7家海外企业和两家国内企业，其中最高融资额达2亿美元。

1. 星赛瑞真完成数千万元天使轮融资

2024年9月19日，杭州星赛瑞真生物技术公司于9月18日宣布完成数千万元天使轮融资，并正式启动了天使+轮融资计划。本轮融资由复星医药旗下复健资本新药创新基金和创瑞投资嘉兴创琰基金共同投资。本轮融资将用于核心管线和平台的持续推进，以及公司团队及研发实验室建设。

2. 人类免疫调节蛋白研发商Immunos Therapeutics筹集1100万美元C轮融资，进一步资助IOS-1002正在进行的临床试验

2024年9月18日，人类免疫调节蛋白研发商Immunos Therapeutics AG完成了1100万美元C轮融资。本轮融资由Gimv、Pfizer Ventures、Mission BioCapital、BioMed Partners领投，并得到新投资者Double Point Ventures和其他现有投资者的支持。C轮融资的收益将用于进一步资助ImmunOS的主导项目IOS-1002正在进行的临床试验。

3. 研发外包服务公司Serán Bioscience完成超2亿美元战略融资，扩充CDMO产能

2024年9月18日，研发外包服务公司Serán Bioscience于9月17日宣布了一项超过2亿美元的战略增长融资。本轮融资由Bain Capital领投，而现有投资者维梧资本仍是该公司的主要股东。该合作伙伴关系将支持Serán的持续增长，建立一个新的商业规模制造工厂，使该公司能够提供多种药物递送和最终制剂的集成能力，为客户提供从早期开发到商业供应的加速解决方案。

4. 免疫疗法研究商Brenus Pharma筹集2500万美元A轮融资，以加快其癌症精准疫苗的临床试验

2024年9月18日，免疫疗法研究商Brenus Pharma筹集2500万美元A轮融资。本轮融资由Angelor领投，UI Investissement、Crédit Agricole Centre-France、Crédit Agricole Centre-Est、比利时基金Noshaq和Investsud参与。所得款项将用于全额资助STC-1010癌症疫苗在转移性结直肠癌患者一线环境中的首次人体概念验证。STC-1010是第一个基于Brenus Pharma开发的STC“刺激肿瘤（幽灵）细胞”技术平台的候选疫苗。

5. 神经系统疾病治疗药物开发商Nura Bio获得6800万美元A轮融资，支持其神经保护药物管线

2024年9月17日，神经系统疾病治疗药物开发商Nura Bio宣布完成6800万美元A轮融资。本轮融资由创始投资者The Column Group领投，继续投资者Samsara Bio Capital和Euclidean Capital以及新投资者Sanofi Ventures也参与了融资。Nura Bio的融资完成正值NB-4746的1期成功的关键时刻，NB-4746是一种脑渗透性SARM1抑制剂，已被证明可以预防轴突变，并在神经损伤和疾病的多个临床前模型中提供神经保护。

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最新政策

1. 山西省药品监督管理局发布《山西省药品监督管理局药品生产质量安全重点管理人员考核管理办法（征求意见稿）》

2024年9月14日，山西省药品监督管理局发布《山西省药品监督管理局药品生产质量安全重点管理人员考核管理办法（征求意见稿）》，以进一步夯实我省药品上市许可持有人及药品生产企业药品质量安全主体责任，改善当前在企业药品生产质量安全重点管理人员的管理上存在的问题，督促企业落实落细法律法规中要求。

2. 北京市药品监督管理局等三部门印发《委托生产药品上市许可持有人检查细则（2024年版）》

2024年9月14日，北京市药品监督管理局等三部门印发《委托生产药品上市许可持有人检查细则（2024年版）》，以强化委托生产药品上市许可持有人监管，推进落实《药品上市许可持有人落实药品质量安全主体责任监督管理规定》《国家药监局关于加强药品上市许可持有人委托生产监督管理工作的公告》等有关规定，指导监管机构对委托生产药品上市许可持有人规范开展许可检查、日常监督检查、GMP符合性检查等工作。

3. 国家中医药管理局关于印发中药炮制技术传承基地建设管理办法及建设标准的通知

2024年9月14日，为贯彻落实《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》《“十四五”中医药发展规划》《中医药振兴发展重大工程实施方案》有关要求，进一步加强中药炮制技术传承基地建设，国家中医药管理局研究制定了《国家中医药管理局中药炮制技术传承基地建设管理办法》《国家中医药管理局中药炮制技术传承基地建设标准》。

科研进展

《ACS Nano》：袁进教授团队建立工程化外泌体可溶性微针角膜炎症干预新策略

2024年9月19日获悉，中山大学中山眼科中心袁进教授团队，成功构建了具有靶向抗炎作用的工程化外泌体，创新性的与可溶性微针给药体系相结合，显著抑制角膜碱烧伤导致的炎症反应，改善角膜碱烧伤预后。研究成果近日以题为“Engineered Mesenchymal Stromal Cell Exosomes-Loaded Microneedles Improve Corneal Healing after Chemical Injury”发表在国际知名学术期刊ACS Nano。该研究通过构建aT-Exo，靶向抑制角膜碱烧伤引起的炎症反应，促进角膜的修复和再生，结合构建的PVA-MNs实现外泌体的精确和持续角膜递送，展示了工程化外泌体干预角膜炎症相关疾病的临床应用前景，同时证实微针技术在眼部生物活性纳米药物递送中的潜力。

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