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辉大基因DNA编辑疗法HG302入选2024年世界肌肉学会最新突破性数据,‘M.U.S.C.L.E.肌肉’临床试验即将开展
辉大基因
等信源发布
2024-09-24 09:00
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辉大基因的HG302疗法使用新型CRISPR/hfCas12Max进行DNA编辑,有效治疗DMD,入选2024年世界肌肉学会突破性数据,即将开展临床试验。该疗法在非人灵长类动物中显示高效且安全,已获FDA双认证。