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瑞吉康渐冻症基因治疗药物启动1期临床研究
医药观澜
等信源发布
2024-09-26 13:23
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瑞吉康启动渐冻症基因治疗药物RJK002的1期临床研究,评估其安全性、耐受性并确定2期推荐剂量。此前IIT研究显示RJK002降低患者NfL水平近60%,且获美国FDA孤儿药资格,瑞吉康正积极准备美国临床试验申请。