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“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市,渤健联合开发

医药观澜 等信源发布 2024-10-08 14:43

中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,渤健5.1类新药托夫生注射液的上市申请已获得批准。公开资料显示,该药是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)。该药还入选了今年8月公布的2024年度盖伦奖(Prix Galien USA Awards)“最佳罕见病产品奖”的候选名单。