mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床

Intellia Therapeutics启动mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2002的3期临床研究，用于治疗遗传性血管性水肿。该疗法通过LNP递送CRISPR-Cas9系统，靶向敲除KLKB1基因，抑制激肽释放酶产生，进而抑制缓激肽导致HAE发作。FDA已批准其新药临床试验研究申请。1/2期长期随访数据显示，NTLA-2002有望成为HAE的一次性治疗方法，实现“一次治疗，终身治愈”目标。