中美双批，全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND

2024年10月14日获悉，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。今年9月，瑞风生物曾宣布，其在研创新药物“RM-101”的IND申请已获美国FDA正式批准，拟用于治疗Usher综合征。新闻稿指出，RM-101是针对该适应症的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。RM-101是瑞风生物在研的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物。该候选药物是基于AAV病毒递送的基因修饰疗法，能够特异性靶向USH2A RNA。通过视网膜下腔注射，RM-101可特异感染感光细胞，诱导USH2A外显子13跳跃，产生截短的具有生物功能的Usherin蛋白，维持感光细胞正常的形态和功能。