凌意生物LY-M001注射液治疗I型戈谢病青少年患者的临床研究在上海儿童医学中心取得成功

上海儿童医学中心成功完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗，使用凌意生物的LY-M001注射液，患者状态良好，标志基因治疗重大突破，为罕见病治疗带来新希望，展示我国医疗创新实力。