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中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定,助力视网膜色素变性患者治疗

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2024-11-01 08:20

2024年11月1日,专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗(武汉)科技有限公司宣布,其ZM-02光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa,RP)患者。ZM-02是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物,通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号,从而恢复视力。ZM-02采用了新开发的光敏蛋白,具有更高的光敏性、安全性和更快的反应速度。临床前研究显示,ZM-02在小鼠视网膜组织中可稳定表达,并能恢复视网膜色素变性小鼠模型的光敏性和视觉功能。