凌意生物自主研发基因治疗药物LY-M001注射液获FDA儿科罕见病资格认定

凌意生物的基因治疗药物LY-M001注射液获FDA儿科罕见病资格认定，针对戈谢病，已获临床试验批件并开展I期试验，显示良好安全性与有效性。该公司专注于单基因遗传病创新药物开发，立足源头创新。