全球首个，天泽云泰基因疗法启动III期临床

2024年11月21日，天泽云泰生物在Clinicaltrials网站登记一项III期临床，评估基因治疗药物VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的疗效和安全性（NCT06699108）。VGR-R01是天泽云泰自主研发的基因治疗创新药，该药物通过携带人类CYP4v2编码序列的新型AAV载体递送。通过视网膜下腔注射给药后，VGR-R01在视网膜色素上皮细胞表达正常的CYP4v2蛋白，以纠正由于CYP4V2基因突变导致的BCD患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，从而实现改善视功能的临床效果。本次III期临床是一项多中心、随机、对照的临床研究，旨在根据目标眼BCVA相对于基线的变化来评估VGR-R01对BCD患者的疗效。