股价暴涨110%，基因疗法研发商uniQure潜在FIC基因疗法或加速审批上市

uniQure的亨廷顿病基因疗法AMT-130获FDA加速批准，股价暴涨110%。该疗法通过沉默突变基因抑制蛋白产生，临床试验显示疾病进展减缓。uniQure已启动BLA准备，期待2025年上半年与FDA进一步接触。