基因疗法研发商ViGeneron基因疗法VG801获FDA许可进入临床

2024年12月19日获悉，基因疗法研发商ViGeneron公司日前宣布，该公司为在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可，用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的视网膜营养不良。VG801采用ViGeneron专有的双腺相关病毒（AAV）载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。REVeRT由两个AAV载体构成，每个载体分别携带ABCA4编码序列的一半，产生两种独立的mRNA前体，这些mRNA前体通过反式剪接形成完整的mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801还利用了一种新型vgAAV衣壳，基于ViGeneron专有vgAAV技术平台生成，旨在实现广泛的视网膜转导。