信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND

信念医药自主研发的DMD基因治疗药物BBM-D101注射液获美国FDA批准进行临床试验，该药物旨在实现“一次给药、长期有效”治疗DMD的目标。本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。