渐冻症、杜氏肌营养不良症、苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症迎来药物新进展

渐冻症、杜氏肌营养不良症、苯丙酮尿症等罕见病迎来药物和特医食品新进展，包括渐冻症新药XS-228注射液获批临床试验，DMD基因治疗药物BBM-D101获批美国临床试验，以及两款适用于氨基酸代谢障碍罕见病的特医食品获批。