NPJ Regen Med新型基因疗法逆转大型动物模型的心力衰竭

近日，NPJ Regenerative Medicine杂志发表了一项研究，介绍了一种新型基因疗法，该疗法通过提高心脏桥接整合蛋白1（cBIN1）的水平，在迷你猪模型中成功逆转了慢性非缺血性心力衰竭的影响。研究人员使用无害病毒将额外的cBIN1基因拷贝植入心力衰竭猪的心脏细胞中，结果显示所有接受治疗的四头猪在6个月观察期内均存活，并且心脏功能显著改善。具体而言，心脏泵血效率提高，心脏扩张和变薄程度降低，每次心跳泵出的血量恢复到正常水平。这项研究表明，cBIN1作为支架能够与多种对心肌功能重要的蛋白质相互作用，从而在微观层面上改善心脏功能。如果这种基因疗法在未来的临床试验中取得类似效果，它可能成为一种有效的心力衰竭治疗方法。